España incorpora a su cartera el 50% de los fármacos huérfanos que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprueba. A la vez, pasan 518 días desde que el Viejo Continente da el visto bueno hasta que se comercializa en el país. Los paciente esperan y mientras la enfermedad avanza y se agrava. La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) considera "el anteproyecto de la Ley de Garantías y Uso de Medicamentos una oportunidad para garantizar el derecho a tratamientos de enfermedades poco comunes".
La normativa está dirigida a garantizar el derecho a terapias en condiciones de igualdad y de forma independiente al lugar de residencia de los pacientes. Alrededor de tres millones de españoles (30 millones en Europa) padecen algún tipo de enfermedad considerada poco frecuente, según Farmaindustria. "Entre un 50 y 75% de los casos afectan a niños y solo un 5% de ellos, tienen disponible algún tipo de tratamiento potencial", explica la patronal.
Para que España acceda a nuevos medicamentos huérfanos tiene que correr una carrera de obstáculos. La federación indica que solo el 5% de las 6.172 enfermedades raras identificadas en Europa cuentan con un tratamiento. Existe una escasez y, además indican que "la autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso".
El país se encuentra a la cola en el marco de financiación de medicamentos para enfermedades poco comunes por detrás de las principales potencias socioeconómicas europeas: Francia, Italia y Reino Unido comercializan el 70% de este tipo de tratamientos aprobados por la EMA; y Alemania el 90%, según un informe de Iqvia."Estamos perdiendo terreno con respecto a los países de nuestro entorno socioeconómico", indica Farmaindustria
"A diferencia de otros países, en España no hay un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para los medicamentos huérfanos", recalca la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros. El 54% de este tipo de terapias restringe el uso a ciertos grupos de pacientes. Además, "habitualmente no se cumplen los plazos de seis meses (180 días) que recoge la legislación para la resolución del expediente de evaluación y financiación", recalca la directora.
España cuenta con un reto añadido ya que cada comunidad autónoma tiene una política diferente de entrada a tratamientos. "El acceso en equidad a medicamentos está condicionado al territorio, incluso al hospital y al especialista", recuerda Feder. La igualdad en este aspecto es uno de los puntos que recoge el Plan de Renovación y Ampliación de Capacidades del Sistema Nacional de Salud dentro del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia de salud de vanguardia.
Feder alega que el anteproyecto cuente con la participación de la comunidad clínica y de los pacientes, "especialmente dentro de la composición de la Comisión Interministerial de Precios (CIMP) y en la evaluación de la eficacia de los tratamientos, con capacidad decisiorial y, sobre todo en lo referente al beneficio del tratamiento"
La federación ha subrayado la importancia de que todo este marco regulador esté plenamente coordinado, dado que esta actualización se produce en línea con las actuales revisiones normativas que se están desarrollando en Europa, como el Reglamento y la Estrategia Farmacéutica, pero también en España con el Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales cuyo proyecto también se revisó en 2021.
Ley de Garantías y Uso Racional de Medicamentos y Productos Sanitarios
La ley de Garantías y Uso de Medicamentos es una de las reformas incluidas en el Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia. Regula los fármacos de uso humano y productos sanitarios, su investigación clínica, evaluación, autorización, registro, control de calidad, fabricación y distribución, entre otros muchos aspecto. "La reforma pretende adecuar la normativa a las necesidades y desafíos actuales y futuros en materia de política farmacéutica del Sistema Nacional de Salud desde todas sus vertientes", indica el Ministerio de Sanidad en un documento.
Para poder utilizar un medicamento en los centros sanitarios con cargo a fondos públicos en España, es necesario que haya sido autorizado para su comercialización y que haya sido incluido en la prestación farmacéutica. El gasto farmacéutico tiene un gran peso en el gasto sanitario público. En 2021, la cifra ascendió a casi 21.000 millones de euros, cantidad que supone un incremento neto de un 7% respecto al año 2020. Por otro lado, el gasto farmacéutico hospitalario supone un 40% y en oficinas de farmacia un 60%
La nueva normativa pretende cambiar el sistema de aportación farmacéutica para obtener una mejor distribución de la carga económica derivada del copago farmacéutico en función del nivel socioeconómico de la ciudadanía y persiguiendo un modelo más justo y más garante de la equidad en el acceso a los medicamentos de las personas que lo necesitan.
Por otro lado, busca modificar el sistema de precios de referencia introduciendo elementos que incrementen la competencia y valoren las aportaciones que suponen un beneficio incremental en la utilización de medicamentos. Además, persiguen consolidar la dispensación no presencial de medicamentos de dispensación hospitalaria y tele farmacia en el sistema sanitario, entre otras muchos objetivos.