El camino de un medicamento para conseguir la financiación en España puede definirse como un proceso largo. En 2022, los fármacos huérfanos tardaron una media de 34 meses, es decir, casi tres años desde que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios dio el visto bueno hasta que Sanidad y la Comisión Interministerial de Precios autorizó su comercialización.
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha publicado los resultados preliminares de su Informe de Acceso 2022. El periodo de espera ha aumentado un 41%, respecto a 2021 que eran 24 meses. En 2020, el tiempo de espera era de 33 meses, un mes menos respecto al 2022, a pesar del Covid; por lo que parece que se está volviendo a la misma línea que hace dos años.
No todos los medicamentos que son autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) llegan a aterrizar en el mercado español. Según el documento, Europa aprobó 24 nuevos medicamentos para enfermedades raras en 2022 de los cuáles solo nueve, es decir, el 43% de ellos consiguieron llegar a la línea de meta: la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud de España. En 2021 la cantidad de fármacos aprobados fue la misma que en 2022, es decir, un 43% de los autorizados por la EMA.
Por otro lado, de los aprobados por Europa, es decir, 146 tratamientos, 123 consiguieron el sí de la Aemps, pero 23 no consiguieron la autorización. Se trata de la cifra más alta en los últimos cuatro años, concretamente un 16%.
A día de hoy, en la lista de fármacos financiados en España hay 63 tratamientos huérfanos. De estos, casi la mitad de ellos (30 terapias) tienen el visto bueno con restricciones ya sean limitaciones en sus indicaciones o que solo estén financiadas algunas.
En la otra cara de la moneda, hay 60 fármacos para este tipo de patologías a los que la Aemps les ha dado luz verde, pero la CIMP no ha procedido a financiar. De ellos, el 32 no están financiados por resolución y 28 están "en estudio o sin petición de financiación", según la Aelmhu.
Si se desglosa por áreas terapéuticas, el 30% de los medicamentos oncológicos para enfermedades raras no están financiados. Le siguen los metabólicos, con un 25%, y con un 8% los inmunomoduladores y los del sistema nervioso, entre otros. Los fármacos que están financiados en mayor cantidad son los cardiovasculares (98%), hematológicos (98%), preparados hormonales (97%), dermatológicos (97%) y os dirigidos a los órganos de los sentidos (97%), entre otros.
Cabe destacar que la investigación de medicamentos huérfanos solo se centra en el 20% de las enfermedades raras que se conocen. Este hecho deja un gran vacío a la inmensa mayoría de las patologías. Además, el retraso en el diagnóstico en España es de cuatro año. De hecho, un 20% de los pacientes han esperado más de una década para poner nombre a su patología.
