
En su viraje hacia tratamientos para enfermedades raras y neurogenerativas, Ferrer llega a un acuerdo con la firma estadounidense Verge Genomics para adquirir el fármaco VRG50635, una molécula potencialmente inhibidora de la enzima PIKfyve que podría mejorar la supervivencia en pacientes de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La compañía propiedad de Sergi Ferrer-Salat adquirió los derechos para desarrollar y comercializar este potencial medicamento en Europa, América Central y del Sur, el sudeste asiático y Japón. En el resto de las geografías, la propiedad seguirá en manos de Verge Genomics, una organización participada por Astrazeneca desde el pasado otoño. La empresa no hizo público el importe de la transacción ni los pagos por futuros hitos.
La nueva molécula está desarrollada a partir de una plataforma basada en inteligencia artificial llamada Converge, que utiliza datos de tejidos humanos para su trabajo, y, según Ferrer, un uno de los primeros fármacos candidato a pasar a la fase de ensayo clínico. El VRG50635 se administraría por vía oral y podría mejorar la supervivencia de las neuronas en los pacientes afectados por ELA.
En la actualidad, el medicamento es sometido a una prueba de concepto en fase Ib en Canadá y Países Bajos. El fármaco está diseñado para bloquear la enzima PIKfyve, una práctica que ya ha dado resultados positivos en estudios preclínicos en pruebas de degeneración neuronal relacionadas con la enfermedad.
"Creemos que VRG50635 representa un enfoque totalmente nuevo y prometedor para tratar esta enfermedad tan grave, y esperamos que con esta colaboración podamos acelerar el desarrollo de un potencial tratamiento. Además, esta nueva terapia representa una incorporación muy significativa a nuestra creciente cartera de tratamientos para trastornos neurológicos raros", señaló Oscar Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer.
Esta operación es la segunda adquisición que cierra Ferrer en un año. En febrero de 2023 se hizo con los derechos a nivel mundial de la molécula ASN90, un posible tratamiento para la parálisis supranuclear progresiva (PSP), enfermedad hasta el momento sin cura y relacionada con el párkinson y el alzhéimer. La organización llegó a un acuerdo con la suiza Asceneuron –participada por Johnson & Johnson y Merck- para terminar el desarrollo y comercializar el producto.
La adquisición incluyó los derechos de la molécula a nivel mundial. La firma tiene ahora que desarrollar la fase 2 del producto por lo que, si todo avanza bien, estima que puede salir al mercado a partir de 2030.
Ferrer falló con Adore
Comprar fármacos en fases tan incipientes tiene el riesgo de que los resultados finales no sean los esperados y no lleguen a comercializarse. Es lo que sucedió con el ensayo de Adore, un medicamento también diseñado para hacer frente a la ELA que no superó la fase III de los ensayos clínicos.
Tras 48 semanas de estudio se llegó a la conclusión de que la solución no mostraba beneficios significativos frente al placebo. "Aunque los resultados no son los que esperábamos, nuestra investigación y trabajo para avanzar en terapias potencialmente transformadoras en áreas de alta necesidad clínica no cubierta para personas con ELA no se detendrá", ya advirtió Tatjana Naranda, directora de I+D de Ferrer.