Alrededor del 39% de los medicamentos a los que Europa abre sus puertas están dirigidos a las enfermedades raras. Sin embargo, tardan más de dos años en llegar a España. Asó lo ha manifestado la directora del departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, durante el XVI Congreso Internacional de Enfermedades Raras.
En 2022, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio luz verde a 16 medicamentos innovadores para este tipo de patologías. Esta cifra supone el 39% de todas las autorizaciones que realizó. "En los últimos años hemos visto grandes avances en investigación de medicamentos huérfanos, pero queda mucho por hacer para que ese beneficio llegue a todos los pacientes que lo necesiten", afirma Isabel Pineros.
Las compañías farmacéuticas que ponen el foco en la investigación de las enfermedades raras cada vez son mayores. De hecho, España promueve el 96% de los ensayos clínicos. Es más, una de cada cuatro investigaciones que se llevaron a cabo en 2022 - 234 estudios - en el país iban dirigidas al desarrollo de terapias para este tipo de patologías, según datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC).
Cada vez hay más medicamentos para las enfermedades raras. Sin embargo, este hecho no se traduce en España. Según el último informe de indicadores de Acceso a Medicamentos Innovadores (WAIT) en el país solo están disponibles la mitad de los fármacos que autoriza Europa y en un tiempo medio de espera para los pacientes de 786 días.
"La ausencia de un procedimiento ágil y eficaz impulsa el recurso a utilizar vías alternativas, de carácter individual, que no fueron diseñadas para este fin, como es el caso de los medicamentos en situaciones especiales, lo cual redunda en más incertidumbre y en ocasiones más inequidad, incluso territorial", indica la directora del departamento de Acceso de Farmaindustria.
