Cambio en el liderazgo de ventas de medicamentos huérfanos. Las compañías que liderarán las ventas de este tipo de terapias para enfermedades raras en 2028 serán Johnson & Johnson y AstraZeneca, donde más de un tercio de las ventas mundiales de su cartera de fármacos procederán de los huérfanos, sobre todo en oncología. La primera compañía ingresará 25.000 millones procedentes de los medicamentos huérfanos en 2028, lo que supone un incremento del 51% respecto a 2022. Por su parte, AstraZeneca adelantará a Novartis y ascenderá a la segunda posición con una cifra de ventas de medicamentos huérfanos de más de 19.784 millones en 2028 (56% más). Entre los diez fármacos más vendidos no oncológicos huérfanos figuran Trikafta, éxito de Vertex contra la fibrosis quística, y Hemlibra, anticoagulante de Roche.
El medicamento de Johnson & Johnson para el mieloma múltiple y comercializado por su filial Janssen, Darzalex, ocupará la primera posición de ventas con 13.658 millones de euros para 2028. Este fármaco, sumado a los tratamientos Imbruvica y Carvykti, será determinante para desplazar a Bristol Myers Squibb (BMS) del liderazgo que ostenta actualmente con su superventas Revlimid, con una previsión de ventas de 6.124 millones de euros para 2023. Esta situación vendrá motivada por la pérdida de patente de dicho fármaco en Estados Unidos y en Europa esta década, lo que la hará caer a la cuarta posición del ranking. Sin embargo, la compañía se mantendrá dentro del Top 5 gracias a su fármaco contra la anemia Reblozyl y la combinación contra el cáncer Opdualag (nivolumab/relatlimab), ambos aprobados recientemente contra el cáncer.
AstraZeneca lleva años dedicando esfuerzos al campo de las enfermedades raras. En el año 2020 protagonizó la mayor operación de compra al desembolsar 39.000 millones de euros por Alexion, biotecnológica especializada en enfermedades raras, que convirtió en su subsidiaria para esta área terapéutica. A finales de 2022, a través de Alexion también llevó a cabo la compra de LogicBio para reforzar su negocio de enfermedades raras y su posición en la medicina genómica. Sin embargo, a pesar de poseer en cartera cinco medicamentos huérfanos y de cosechar unas ventas de Lynparza y Calquence de 10.800 millones de euros para 2028, no podrá desbancar a J&J del primer puesto en oncología.
Las ventas de medicamentos huérfanos aumentarán casi un 12% hasta 2028. Estos tratamientos, para afecciones que afectan a menos de 200.000 en Estados Unidos o, en Europa, a menos de 5 de cada 10.000, crecerán dos tercios más rápido (11,6% frente al 7%) que los medicamentos no huérfanos en los próximos cinco años, según se desprende del informe 'Orphan Drugs 2023-2028 a flattening curve?' publicado por Evaluate Pharma. De esta forma, los huérfanos representarán una quinta parte de todas las ventas de medicamentos con receta no genéricos (1.400 millones de euros) y los diez mayores tendrán un valor global de 60.262 millones de euros en 2028, aglutinando solamente dos compañías más de dos tercios de sus ventas.
Líderes por áreas terapéuticas
El área terapéutica de la oncología aglutinará el mayor porcentaje de ventas (40%) hasta 2028, mientras que las terapias para las enfermedades de la sangre ocuparán la segunda posición, muy seguidas de las enfermedades del Sistema Nervioso Central (SNC). Por compañías, AstraZeneca liderará la categoría de las patologías de la sangre gracias a Ultomiris, adquirido tras la compra de Alexion. Según las previsiones realizadas por Evaluate Pharma, se prevé que este tratamiento, actualmente aprobado para enfermedades hematológicas raras, la hemoglobinuria paroxística nocturna y el síndrome urémico hemolítico atípico, venda cerca de 5.000 millones de euros en 2028.
Roche registrará el mayor crecimiento de las ventas de huérfanos entre sus diez principales homólogos entre 2022-2028 (13,7%), pasando de la sexta a la tercera posición. A pesar del enfoque oncológico del grupo suizo, sus dos mayores huérfanos son Hemlibra, para la hemofilia A y Evrysdi para la distrofia muscular espinal.
