El título de medicamento más caro del mundo le corresponde a Libmeldy, comercializado por la compañía Orchard Therapeutics. En diciembre de 2020 recibió la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para tratar a pacientes con leucodistrofia metacromática (LDM), una enfermedad rara hereditaria. El precio del tratamiento ronda los 2,5 millones y, a los varios países que han dado el visto bueno del medicamento, podría sumarse España.
El Ministerio de Sanidad está estudiando financiar el fármaco 'Libmeldy' 2-10 x 106 células/ml para la LDM. La LDM es una enfermedad rara caracterizada por mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A (ARSA) que provocan una reducción de la actividad enzimática de la ARS en niños con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad. También está indicado para niños con formas infantiles tardías o juveniles tempranas, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad.
Al tratarse de una enfermedad rara, el fármaco obtiene la categoría de huérfano (productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades que ponen en riesgo la vida, graves o enfermedades raras) y solo debe ser administrado en centros especializados en trasplantes. A pesar de que sus efectos secundarios afectan de forma agresiva al 10% de los pacientes, su beneficio es mayor al mejorar el sistema infantil y ayudar a combatir la enfermedad.
Los motivos que llevaron a la EMA a la autorización del fármaco más caro del mundo hace casi dos años tuvieron su base en los claros beneficios de Libmeldy en pacientes con LDM que aún no habían desarrollado síntomas. Sin embargo, según anunciaba el organismo europeo en un comunicado, "aunque el beneficio con Libmeldy duró varios años, aún no está claro si persistirá de por vida, y es necesario un seguimiento más amplio. Teniendo en cuenta la gravedad de la enfermedad y la falta de tratamientos existentes, la Agencia Europea de Medicamentos decidió que los beneficios de Libmeldy son mayores que sus riesgos y puede autorizarse su uso en la UE".
LDM es una enfermedad hereditaria rara y potencialmente mortal del sistema metabólico que afecta a una de cada 100.000 personas. Es causada por una mutación en el gen de la arilsulfatasa-A (ARSA) que provoca la acumulación de sulfátidos en el cerebro, el hígado, la vesícula biliar, los riñones o el bazo. Los pacientes que sufren la patología pierden gradualmente la capacidad de moverse, hablar, tragar, oír y ver.
