En un artículo de opinión de expertos de la Facultad de Medicina de Wisconsin (Estados Unidos) en la revista 'Trends in Cancer de Cell Press', los oncólogos abogan por tratamientos oncológicos 'ag(e)nósticos': fármacos que sean independientes del tejido y estén aprobados para pacientes con cáncer de todas las edades.
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No obstante, los avances recientes han dado lugar a fármacos altamente eficaces, independientes del tejido, que tratan el cáncer basándose en sus marcadores moleculares en lugar de su tejido de origen. Sin embargo, muy pocos de estos fármacos están aprobados para su uso en niños.
"El tratamiento del cáncer infantil es una gran necesidad insatisfecha. Estos medicamentos son extremadamente eficaces y queremos que los niños tengan acceso a ellos. Personalmente, creo que todos los medicamentos deberían ser independientes de la edad", comenta la autora principal, Razelle Kurzrock, oncóloga de la Facultad de Medicina de Wisconsin.
Anteriormente, los cánceres se diagnosticaban y trataban según su tejido de origen, pero los tratamientos oncológicos de precisión modernos atacan anomalías moleculares específicas, ya sea directamente o señalizándolas al sistema inmunitario. Dado que los cánceres de diferentes tejidos a veces utilizan las mismas anomalías moleculares para crecer y evadir el sistema inmunitario, los mismos fármacos pueden utilizarse independientemente del tejido para tratar diversos tipos de cáncer. Y gracias a su naturaleza específica, los tratamientos de precisión suelen tener menos efectos secundarios que los tratamientos oncológicos tradicionales.
"El cáncer se ve impulsado por factores genómicos subyacentes; no por si el cáncer proviene del colon o de la mama. Los tratamientos de precisión son como bombas inteligentes: administran una terapia dirigida con precisión a la anomalía del cáncer", subraya Kurzrock.
Sin embargo, muy pocos medicamentos de precisión agnósticos para tejidos están aprobados para su uso en niños. Los investigadores señalan que, en junio de 2024, 144 de 187 tratamientos de precisión contra el cáncer solo contaban con la aprobación de la FDA para adultos. Se observan patrones similares en la Unión Europea y Japón.
"Solo tres medicamentos contra el cáncer están aprobados para todas las edades", señala Kurzrock. "Hay otros cuatro que solo están aprobados para niños de ciertas edades, por ejemplo, de 12 años en adelante o de 6 años en adelante. Pero eso significa que, si tienes 10 años y tienes un tumor, el seguro no tiene que cubrir el medicamento si solo está aprobado para su uso en niños de 12 años".
Más detalles
Los investigadores dicen que hay varias razones históricas por las que se han aprobado menos tratamientos de precisión para niños. "Por naturaleza, los niños se definen como una población más vulnerable y no pueden dar su propio consentimiento", agrega el autor Matthew Kudek, oncólogo pediátrico de la Facultad de Medicina de Wisconsin.
"Otro problema es que la oncología pediátrica no tiene el mismo potencial de generación de ingresos que los cánceres en adultos, ya que el cáncer infantil en general es poco frecuente, por lo que cada cáncer dentro de este grupo es aún más raro", señala.
Sin embargo, desde un punto de vista científico y clínico, los investigadores argumentan que no hay razón para que estos medicamentos no deberían aprobarse para los niños.
"De hecho, los niños toleran los medicamentos mucho mejor que los adultos, especialmente los mayores. Si se puede tratar a una persona de 80 años con un medicamento, debería ser posible tratar a un niño de 2 años. Son mucho más adaptables y experimentan muchos menos efectos secundarios", insiste Kurzrock.
Aunque la rareza del cáncer infantil significa que es casi imposible encontrar pacientes adecuados para realizar ensayos clínicos pediátricos, los investigadores dicen que estos medicamentos podrían aprobarse para uso independiente de la edad por otros medios, por ejemplo, analizando datos de registros médicos electrónicos.
"Si podemos comprender las tasas de absorción y depuración de un medicamento, y sabemos qué dosis podría ser necesaria para eliminar las células cancerosas, podemos usar esas herramientas y datos para demostrar de forma convincente su seguridad y eficacia en diferentes poblaciones", afirma Kudek. "En el futuro, las aprobaciones independientes de la edad deberían ser la norma para los tratamientos oncológicos de precisión, y no una excepción a la regla".