Madrid
España disminuye un 20% la financiación de medicamentos para enfermedades raras. En 2024, Sanidad autorizó la comercialización de 24 terapias. Sin embargo, solo se introdujeron en la cartera de prestación pública 17 fármacos, mientras que en 2023 se registró la entrada de 21, según informe anual de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
El informe sobre la situación de estos tratamientos en Europa y su disponibilidad en España plasma en 2024 el porfolio español estaba compuesto por 131 medicamentos para enfermedades raras. Se trata del 89% de los que cuentan con la aprobación de venta de la Unión Europea (147 tratamientos). De ellos, el Sistema Nacional Sanitario ha financiado 85 tratamientos. Aún quedan 46 por incorporar a la cartera de prestación pública. Cabe mencionar que un 39% de ellos lleva más de tres años sin una resolución de financiación favorable.
Además, a cierre de 2024, había 210 medicamentos con designación huérfana en Europa. Durante ese ejercicio se registraron 25 nuevos medicamentos con designación huérfana en el Viejo Continente, seis más que en 2023. Sin embargo, solo 17 recibieron luz verde para su venta (cinco más que el año pasado).
La asociación recalca "la necesidad de que la nueva legislación europea continúe impulsando la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, eliminando las barreras burocráticas y equiparando y agilizando el acceso a los tratamientos para todos los pacientes en la UE".
Europa está preparando la renovación de la legislación farmacéutica europea. El texto que pasó a la Comisión de Industria (ITRE), que anteriormente pasó por la Comisión de Sanidad (ENVI), recoge que los medicamentos huérfanos poseerán un periodo de exclusividad de diez años, aunque puede aumentar a doce si está indicado contra una patología sin cubrir.
Hasta ahora, la patente dura veinte años desde el momento en el que se descubre el principio activo. El proceso de investigación dura de media una década, por lo que los laboratorios disponen de otros diez para explotar el producto.
Por otra parte, en 2024 el tiempo de espera desde que la terapia obtenía el código nacional hasta su incorporación en la cartera de prestación pública fue de 23 meses, al igual que en 2023. Este indicador pone de manifiesto "la necesidad de que el nuevo modelo de precio y financiación contemple la especificidad de los medicamentos huérfanos a la hora de su evaluación y financiación en nuestro país", indica Aelmhu.
El pasado diciembre, el Consejo de Ministros dio luz verde a la Estrategia Farmacéutica nacional. Esta recoge una modificación del Plan Profarma, una herramienta que incluye exenciones fiscales para aquellas empresas que más contribuyan al Producto Interior Bruto. En 2025 no se premiará igual producir uno u otro medicamento. Entre las cuestiones clave para que el Estado otorgue mayor premio económico a una compañía u otra será la investigación y el desarrollo de medicamentos que cubran necesidades médicas no cubiertas, como las enfermedades raras.
Por último, la aprobación de terapias avanzadas también ha evolucionado. En la actualidad, la cartera está compuesta por una quincena de este tipo de tratamientos para enfermedades raras. Sin embargo, solo siete de ellos están financiadas por el Sistema Nacional de Salud, tres de ellas en 2024.
