Nuevos avances para luchar contra las enfermedades graves. La Agencia Regulatoria del Medicamento de los Estados Unidos (FDA) designa como medicamento huérfano el tratamiento iadademstat de la farmacéutica española Oryzon para pacientes con cáncer de pulmón microcítico o de células pequeñas (CPCP). La decisión proporcionará beneficios en forma de créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados, así como la exclusividad de mercado tras la aprobación regulatoria.
Los medicamentos huérfanos son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades que ponen en riesgo la vida, graves o enfermedades raras, según Rare Diseases Europe (EURORDIS). Este medicamento ya había recibido previamente dicha designación por parte de la FDA y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de leucemia mieloide aguda (LMA).
Este tipo de cáncer, según la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC), representa alrededor del 10-15% de todos los casos de cáncer de pulmón. Como su nombre indica, las células afectadas tienen un tamaño microscópico, soliendo ser células nerviosas o productoras de hormonas. Es habitual que se localice en la zona central de los pulmones (pudiendo afectar a los vasos u órganos del tórax) y suele experimentar un crecimiento rápido.
El fármaco se consolida como una novedad de la terapéutica para hacer frente a un tipo de cáncer con una tasa de mortalidad alta. "Recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en CPCP es un reconocimiento importante del papel que las nuevas terapias dirigidas con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo", señala Douglas Faller, Director Médico Global de Oryzon.
Iadademstat es un inhibidor de LSD1 (remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en este tipo de tumor) muy potente y selectivo que se administra por vía oral. Su mecanismo de acción actúa reprogramando epigenéticamente el genoma de la célula dañada y aumenta la capacidad del sistema inmunitario del paciente para reconocer y destruir el tumor.
A falta de la aprobación regulatoria, la designación de este medicamento como huérfano por parte de la Oficina de Medicamentos Huérfanos de la FDA servirá para apoyar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU. "Estamos muy entusiasmados con la nueva designación de medicamento huérfano para iadademstat en CPCP por parte de la FDA. Esto facilitará y agilizará nuestro desarrollo de este fármaco en esta enfermedad con una gran necesidad médica no resuelta, concluye Carlos Buesa, CEO de Oryzon.
Relacionados
- BMS paga 4.000 millones para mejorar su cartera para el cáncer de pulmón
- Medsir se suma a un proyecto europeo de cáncer de pulmón financiado con 10 millones
- Sanidad desperdicia 960 millones al retrasar el tratamiento del cáncer de pulmón
- PharmaMar comercializará en Turquía su medicamento contra el cáncer de pulmón
