A día de hoy, las terapias génicas son el tipo de tratamientos que muestran los resultados más prometedores y las que concentran un mayor número de ensayos clínicos. Un panel de expertos multidisciplinares junto a Pfizer ha realizado y presentado el documento Aportaciones para una estrategia en terapia génica para el Sistema Nacional de Salud en el Congreso de los Diputados con el objetivo de mejorar el acceso y desarrollo de estas.
Existen alrededor de 7.000 enfermedades raras identificadas, de estas más del 70% son de origen genético. La terapia génica busca restaurar la función normal en las células o tejidos afectados por estas anomalías. La entidad farmacéutica cuenta con resultados en las fases iniciales de desarrollo clínico para los tratamientos de la hemofilia A y B muscula de Duchenne (todas ellas son enfermedades huérfanas). "La Terapia Génica tiene el potencial de ofrecer una mejora sustancial en determinadas patologías que hasta el momento no tienen tratamiento", ha subrayado la directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer España, Nuria Mir.
Los expertos han descubierto un listado de retos con los que han elaborado el documento. "Queremos establecer unos protocolos asistenciales adecuados, teniendo en cuenta las especificidades de estos tratamientos avanzados, para aprovechar su gran potencial y mejorar la calidad y equidad asistencial", afirma la neuro pediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d'Hebrón, Francina Munell.
Entre los retos destacan, la creación de Estrategia Nacional de Terapia Génica por parte del Ministerio de Sanidad que debe contar con el apoyo del Consejo Interterritorial y proporcionar los recursos humanos, técnicos y jurídicos requeridos para ello; la digitalización del sistema, la búsqueda de nuevas fórmulas de gestión que puedan dar respuesta a los retos de desarrollo y acceso que plantean este tipo de terapias. Los tratamientos de las terapias génicas tienen unas características particulares que llevarán al sistema sanitario a diseñar y poner en marcha un modelo adaptado a las especificidades de estos.
Los expertos indican que se debe construir un nuevo marco de relación entre lo público y lo privado. De momento, no hay ningún acuerdo entre este tipo de entidades, pero, según ha comunicado Pfizer a este medio, "siempre estamos abiertos a trabajar y colaborar con las distintas Administraciones Públicas para lograr los máximos estándares de calidad dentro de la asistencia sanitaria de nuestro país. La elaboración de este documento es un primer paso para establecer las bases de una estrategia de Terapia Génica dentro del Sistema Nacional de Salud. Una implementación en nuestro sistema sanitario en el que tenderemos siempre la mano para cooperar y trabajar de forma conjunta con la Administración".
Por otro lado, el documento afirma que es necesaria la mejora del sistema de financiación de los centros de referencia para asegurar la equidad y dotación adecuada de recursos económicos, humanos y técnicos. "Es muy pronto para saber con exactitud cuáles serán estas y, además, su definición debe ser fruto de un trabajo consensuado entre muchos actores de nuestro sistema de salud", afirma la entidad al Economista.
Los pacientes también son un punto importante del documento. Por ello, se quiere mejorar la comunicación y conocimiento sobre este tipo de tratamientos en las personas que lo padecen y llevar a cabo un registro de pacientes de Terapia Génica a nivel internacional. "Contar con su visión a la hora de valorar la carga de una patología y de su tratamiento es clave para una estrategia de Terapia Génica exitosa dentro de nuestro Sistema Nacional de Salud", cuenta el presidente de la Federación Española de Hemofilia, Daniel Aníbal García.
Pfizer tiene en San Sebastián de los Reyes (Madrid) su centro de distribución para Europa y América Latina de este tipo de tratamientos. "Nuestra planta española ya distribuye tratamientos a más de 17.000 pacientes en 70 países, una cifra que aumentará próximamente con este nuevo anuncio, y para la que estamos preparados gracias a la inversión que anunciamos el año pasado", señala Ana Maqueda, directora de la planta madrileña.
