El tratamiento que promete erradicar el colesterol malo: revolucionará la cardiología
Cuando ya nada sorprende, aparece algo que deja con la boca abierta a muchas personas. Al parecer, una nueva terapia génica bastada en CRISPR pretende reescribir las reglas del tratamiento del colesterol: promete eliminar el colesterol malo con una sola infusión.
¿Y qué podría suponer esto en la actualidad? Está claro: un cambio de paradigma en la atención cardiovascular. O al menos esta es la visión que tuvo el pasado año VERVE Therapeutics cuando su ensayo clínico de fase I presentó todos los resultados provisionales, recogidos por 'Forbes'.
El objetivo, sin duda, es reducir de manera permanente los niveles genéticamente elevados de colesterol de lipoproteínas de baja densidad o "colesterol malo" con una única infusión -sí, habéis oído bien- de una terapia de edición genética basada en CRISPR.
Al parecer, el plan se basa en dos avances científicos: la tecnología de nanopartículas lipídicas y la edición genética basada en CRISPR. Sí, para desactivar en el hígado un gen que aumenta el colesterol. Un cambio radical con relación a otras terapias génicas que requieren la extracción de células.
Y es que las nanopartículas lipídicas actúan como un gran vehículo. Están confeccionadas para transportar la información de edición genética a células específicas. Un medio de transporte que se utiliza para administrar el ARNm en las vacunas COVID-19 y también se adoptaron en experimentos para tratar la fibrosis cardiaca y la anemia falciforme.
En este momento, la nanopartícula transporta dos componentes de edición genética al hígado, el órgano responsable de la gestión del colesterol. Unas moléculas de azúcar llamadas GalNAc, o N-acetilgalactosamina, decoran la superficie de toda la nanopartícula e interactúan con los receptores LDL de la célula hepática.
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1. En profundidad
Acto seguido, la nanopartícula entra en la célula, empieza a degradarse y publica el material genético en el citoplasma. Por último, la carga de la nanopartícula se dirige a un gen de las células hepáticas conocido como proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 o PCSK9.
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2. Más detalles
Dado que este gen produce varias proteínas que destruyen los receptores del colesterol malo en el hígado, su neutralización debería permitir al hígado procesar correctamente el colesterol LDL.
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3. Aspectos destacados
Los componentes de edición genética proceden de CRISPR-Cas9, un sistema revolucionario que usa una enzima llamada Cas9 y un ARN guía para cortar y alterar el ADN en un lugar preciso. A diferencia de la edición genética CRISPR-Cas9 tradicional, este producto utiliza un ARNm y un ARN guía que cambia una sola base del ADN sin cortarlo.
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4. A tener en cuenta
Como el ADN no se rompe con este método, es menos probable que cause mutaciones fuera del objetivo. Y lo mejor: todas las conclusiones de esta terapia génica arrojó resultados muy prometedores.
