
La farmacéutica GlaxoSmithKline ha comenzado a comercializar un tratamiento genético que es noticia por dos razones. La primera, porque Strimvelis permite terminar con ADA-Scid, una enfermedad rara que afecta a unos 350 niños cada año, en todo el mundo. Y la segunda, que el precio del tratamiento es tan alto que la multinacional ha decidido comercializarlo de una forma insólita, ya que ofrece el reembolso total si el paciente no se cura.
El coste del tratamiento asciende a 594.000 euros, y consiste en utilizar un virus como método para transportar a las células de la médula ósea de los niños afectados el gen que les falta. Sin esa pequeña pieza de información, sus células son a menudo incapaces de luchar contra infecciones que en otros niños serían perfectamente normales.
"Esperaba que GlaxoSmithKline fuese a cobrar más por el tratamiento", afirma en MIT Technology Review Christian Hill, de la consultora británica especializada Map Biopharma.
Al parecer la empresa británica comenzó sus negociaciones con la Agencia del Medicamento Italiana pidiendo un millón de euros por cada niño tratado, pero el hecho de que Strimvelis hubiese sido desarrollado en parte utilizando fondos procedentes de donaciones permitió al organismo público forzar a la baja el precio, y obtener la estrafalaria garantía de devolución.
Cinco de cada seis se curan
Por su parte GlaxoSmithKline calcula que el tratamiento, que compró a otra compañía en 2010, fallará en una de cada seis ocasiones. De hecho, la farmacéutica no espera hacer mucho negocio con esta operación, puesto que la baja incidencia de la enfermedad hace que apenas haya clientes para el Strimvelis.
La multinacional explica sin embargo que este tratamiento, que debido a su complejidad sólo podrá aplicarse en Milán, servirá como campo de ensayo para desarrollar métodos cada vez más eficientes (y por tanto rentables) de introducir cambios genéticos y a nivel celular en los pacientes, especialmente en los de las denominadas como enfermedades raras.