COMUNICADO: CSL Behring pide la aprobación del inhibidor de esterasa C1 para el tratamiento del angioedema hereditario

KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, March 6 /PRNewswire/ --

-- CSL Behring presenta una BLA para la aprobación del inhibidor de esterasa C1 para el tratamiento del angioedema hereditario

-- El estudio de fase II/III pivotal demuestra que el C1-INH es un tratamiento efectivo para ataques HAE agudos.

CSL Behring ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) para solicitar la aprobación de comercialización de su concentrado de inhibidor de esterasa C1 en Estados Unidos para el tratamiento de angioedema hereditario (HAE), una enfermedad genética rara y grave. La presentación se basa en el ensayo de fase II/III prospectivo, doble ciego, controlado por placebo, internacional multicentro I.M.P.A.C.T. (International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial) completado recientemente, el mayor ensayo HAE realizado nunca, que estudió la eficacia del concentrado C1-INH pasteurizado.

La aprobación se ha solicitado como indicación para el tratamiento de ataques agudos en pacientes con HAE. Actualmente, no hay terapias específicamente aprobadas para HAE en Norteamérica.

"La presentación de BLA para C1-INH lleva a CSL Behring un paso más cerca de ofrecer la terapia para el angioedema hereditario", dijo Val Romberg, vicepresidente de Investigación y Desarrollo en CSL Behring. "Confiamos en que nuestra experiencia para desarrollar y fabricar terapias de proteína derivadas de plasma sea una ventaja en la consecución de la aprobación regulatoria en Estados Unidos".

HAE es una enfermedad genética causada por una deficiencia de C1-INH que se hereda como n rasgo autosómico dominante. Los síntomas incluyen episodios de edema o hinchazón en las manos y pies, la cara, el abdomen y/o la laringe. Los pacientes que tienen ataques abdominales pueden experimentar episodios de dolor agudo, diarrea, náuseas y vómitos causados por el hinchamiento de la pared intestinal. Los ataques que implican la cara y la laringe pueden resultar en el cierre de las vías respiratorias, asfixia y, si no se trata, la muerte. El diagnóstico de HAE requiere una prueba sanguínea para confirmar niveles bajos o anormales de C1-INH. Hay estimaciones de entre 6.000 y 10.000 o más personas con HAE en Estados Unidos.

La solicitud se basa en un estudio de 124 pacientes de HAE con ataques abdominales o faciales agudos, moderados o graves. El concentrado C1-INH se administró en dos dosis diferentes y se comparó con el placebo. Las principales conclusiones del estudio fueron: tiempo para la aparición del alivio de los síntomas de los ataques de HAE, proporción de individuos con empeoramiento de los síntomas clínicos de HAE, y seguridad.

CSL Behring fabrica y vende el concentrado C1-INH en Alemania, Austria, Suiza, y otros países bajo el nombre de marca Berinert(R) P.

Acerca de CSL Behring

CSL Behring es un líder mundial en la industria bioterapéutica de proteínas. Dedicado con gran pasión a mejorar la calidad de vida de los pacientes, CSL Behring fabrica y comercializa una amplia gama de productos recombinantes y derivados del plasma seguros y efectivos, así como de servicios relacionados. Las terapias de la compañía se utilizan en el tratamiento de trastornos de inmunodeficiencia, hemofilia, enfermedad de von Willebrand, otras enfermedades hemorrágicas y enfisema hereditario. También fabrica otros productos que se utilizan para la prevención de enfermedades hemolíticas en los recién nacidos, en cardiocirugía, transplante de órganos y el tratamiento de quemaduras. La compañía también gestiona una de las mayores redes del mundo de recogida de plasma, ZLB Plasma. CSL Behring es una filial de CSL Limited, una compañía biofarmacéutica con sede en Melbourne, Australia. Para más información visite www.cslbehring.com.

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