La farmacéutica alemana Bayer ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización en la Unión Europea de uno de los primeros tratamientos de oncología de precisión, el primero con la llamada indicación tumor agnóstica. Este tipo de fármacos actúa sobre un buen número de tumores sin importar su localización.
El medicamento de Bayer, cuyo nombre comercial es Vitrakvi y el principio activo es larotrectinib, está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y niños con tumores sólidos que presentan una alteración molecular, en concreto una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase, NTRK), localmente avanzado y con metástasis y hasta ahora sin opciones terapéuticas satisfactorias.
"Este tratamiento constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico, o lo que es lo mismo, el tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor. Con este fármaco el abordaje del cáncer ya no se basa en parámetros clásicos sino que es estrictamente dirigido por el perfil genético. La consecuencia es un tratamiento con unos índices de respuesta muy altos y un beneficio de larga duración con una extraordinaria tolerancia", asegura el oncólogo Jesús García-Foncillas, jefe de Oncología del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz de Madrid.
"Los tumores con fusiones en los genes NTRK son poco frecuentes en la población general, pero hay varios tumores característicos de la edad pediátrica que presentan con elevada frecuencia estas fusiones. Tal es el caso de algunos sarcomas como el fibrosarcoma infantil que presenta esta alteración en el 85% de los casos, de otros sarcomas de tejidos blandos y de algunos tumores cerebrales malignos característicos de niños pequeños", señala por su parte la doctora Soledad Gallego, jefa del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Vall d'Hebrón de Barcelona. "En un número significativo de estos tumores el tratamiento permite, bien evitar cirugías agresivas y mutilantes, o incluso conseguir regresiones tumorales significativas y prolongadas en tumores considerados incurables como tumores cerebrales malignos o sarcomas metastásicos", añade la oncóloga.
"Con esta primera aprobación tumor agnóstica en la UE, los médicos en Europa ahora disponen de la opción de sustituir los enfoques de tratamiento tradicionales por un tratamiento oncológico de precisión diseñado para tratar tumores que tienen una fusión en el gen NTRK, una alteración molecular poco frecuente que afecta tanto a niños como a adultos y tiene una incidencia variable en diversos tipos de tumores", afirma por su parte Guido Senatore, director médico de Bayer España. "Con este fármaco, hemos visto respuestas elevadas y continuadas con un perfil de seguridad manejable en pacientes que tienen cáncer con fusión TRK, independientemente de la edad del paciente o de la localización del tumor en el cuerpo". El tratamiento ya ha sido aprobado anteriormente en EEUU, Brasil y Canadá.
Asociado a alteraciones genéticas
Los científicos trabajan desde hace tiempo para comprender mejor cómo una célula normal se convierte en una célula tumoral y así desarrollar mejores tratamientos con menos efectos secundarios. En algunas personas, el cáncer tiene como causa una única alteración desfavorable del ADN, lo que se conoce como «iniciador oncógeno». Si una prueba genética identifica un iniciador oncógeno en el paciente, puede existir la posibilidad de utilizar medicamentos altamente selectivos para inhibir dicho iniciador.
En las últimas décadas se han logrado avances notables en la mejora de los resultados terapéuticos en los pacientes con cáncer. Al mismo tiempo, existe un interés cada vez mayor por el desarrollo de medicamentos oncológicos altamente selectivos que proporcionen a los pacientes un beneficio clínico mayor. Este avance se ve respaldado por el uso creciente de pruebas genéticas en la oncología clínica y por la mejora de los procedimientos químicos para sintetizar inhibidores altamente selectivos que actúen sobre dianas concretas en la célula tumoral.