Madrid
El comité de expertos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado ahora en Europa la aprobación de un prometedor fármaco contra el Alzheimer que había rechazado en julio. Se trata de lecanemab, un anticuerpo monoclonal que, a diferencia de los tratamientos sintomáticos administrados hasta ahora, actúa sobre una proteína clave de la enfermedad que está detrás del deterioro cognitivo. Es el primer medicamento admitido contra esta demencia en Europa en los últimos 20 años.
En verano, la agencia alegó que los beneficios del fármaco de Biogen y Eisai no superaban los efectos secundarios observados, en referencia a algunos casos de hemorragia que causaron la muerte de dos pacientes durante los ensayos. Además, un estudio de 'Neurology' en 2023 había descrito un "encogimiento" del cerebro en algunos participantes del estudio.
Sin embargo, lecanemab, comercializado con el nombre de Leqembi, ya lleva un año usándose en Estados Unidos. Su agencia reguladora, la FDA, lo aprobó por vía de urgencia en enero de 2023, después de demostrarse que redujo un 27% el deterioro cognitivo de los pacientes.
Tanto expertos como afectados por la enfermedad llevaban desde entonces demandando la aprobación del fármaco en Europa, ya que también se ha demostrado que, si estos tratamientos se suministran en fases más tempranas de la enfermedad, se podría ralentizar el avance de la misma hasta en un 60%. Por tanto, este hallazgo incrementará las posibilidades de un diagnóstico precoz.
La opinión positiva del comité de la EMA es un paso intermedio hasta que Leqembi llegue a los pacientes. La Comisión Europea (CE) será ahora la encargada de otorgar esta autorización de comercialización para que pueda distribuirse en todos los Estados miembro de la Unión Europea, como sucede con el resto de medicamentos autorizados por procedimiento centralizado.
Capacidad para frenar la progresión del Alzheimer
Preguntado por este periódico, el neurólogo experto en demencias y director científico de la Fundación Centro de Investigación de Enfermedades Neurológicas (CIEN), Pascual Sánchez Juan, reconoce que el balance riesgo-beneficio es "mejorable", pero insiste en su capacidad para frenar la progresión de la enfermedad, por lo que confiaba en la opinión positiva de la EMA.
Así, aclara que es cierto que "el efecto secundario fundamental" de estos fármacos anti beta-amiloide son los conocidos como "arias", inflamaciones que ocurren en el cerebro que en algunos casos pueden dar paso a sangrado. Con todo, la solución para evitar este daño, a su juicio, pasa por "hacer una mejor selección de los pacientes mediante la medicina de precisión", descartando a aquellos con factores de riesgo para hemorragias. Finalmente, esto es lo que han recomendado los expertos de la EMA este jueves, ya que han restringido su uso a aquellas personas que sean portadores del gen APOE , relacionado con la inflamación cerebral y las hemorragias.
En lo que respecta a un posible encogimiento cerebral, el experto aclara que "no es tan problema". "Lo que se ha visto, probablemente, es un fenómeno de pseudoatrofia. Atrofia es cuando mueren las neuronas. Pero no parece que sea eso, sino que el tratamiento retira una proteína amieloide y eso conlleva cambios, disminuye la inflamación, disminuye el depósito de esa proteína y eso hace que se pierda volumen", desgrana. Así, prosigue, "no parece que sea un efecto secundario porque los pacientes no empeoran, sino todo lo contrario, se estabilizan".
Por otro lado, otra de las polémicas que ha rodeado el fármaco ha sido su alto precio, cifrado en 26.000 dólares por paciente en Estados Unidos (25.063 euros). En cuanto a la financiación, la Sociedad Española de Neurología (SEN) recuerda que serán las autoridades españolas las que decidan si este fármaco será financiado por el Sistema Nacional de Salud (SNS) y en qué condiciones.
Más allá de lecanemab, ahora mismo hay varios fármacos que están en cartera de desarrollo, "y ese balance riesgo-beneficio va a ser mejor", dice Sánchez-Juan. "Estos primeros fármacos son los pioneros y, como ha pasado en el cáncer, la mejoría es modesta, pero suponen un primer paso sobre el que cimentar todo lo que viene", ha augurado, para recordar que en las últimas dos décadas no ha habido ningún avance positivo en Alzheimer porque todos los fármacos que se aprobaban en fase clínica "fracasaban".
Una "gran noticia" para los neurólogos
Por su parte, la doctora Raquel Sánchez del Valle, coordinadora del Grupo de Estudio de Conducta y Demencias de la SEN, se congratula por el cambio de opinión de la EMA. "Es una gran noticia y muy sensata", recalca.
Asimismo, destaca que la decisión se aproxima a la de otras agencias reguladoras y comités asesores, y permitirá a los pacientes europeos "poder tener acceso a los mismos tratamientos que los pacientes de otros países como Estados Unidos, Reino Unido, Japón, China, Arabia Saudí, Israel, etc".
En julio de 2024, los neurólogos españoles ya habían mostrado su preocupación al conocer que inicialmente el comité asesor de la EMA recomendó que no se aprobase en la Unión Europea la comercialización del lecanemab, porque "colocaba a los centros europeos a la cola en la innovación".
Por esa razón, la SEN, junto con diversas sociedades científicas europeas, instaron a la EMA a reconsiderar su decisión, argumentando que se podía aumentar la seguridad de estos fármacos excluyendo a los pacientes con mayor riesgo de complicaciones e incluyendo restricciones, como finalmente han propuesto los expertos de la EMA.