La llegada de nuevas terapias avanzadas al arsenal de los sistemas sanitarios (como la terapia génica, la terapia celular y productos de ingeniería tisular) ofrece nuevas estrategias terapéuticas y oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces para los pacientes.
Este tipo de tratamientos están muy relacionados con el desarrollo de lo que conocemos como medicina personalizada, "un enfoque terapéutico integral que, basándose en el perfil molecular de la enfermedad y otros datos del paciente, persigue ofrecer a cada paciente el tratamiento más adecuado en el momento oportuno para lograr una mejora en términos de resultados en salud y calidad de vida", explica Beatriz Pérez, directora del Departamento Médico de Roche Farma en España.
Así, la experta aclara que con la terapia génica "se busca eliminar, modificar o reemplazar" el código genético que está detrás de la aparición "de una determinada enfermedad", mientras que con la terapia celular, "las células pueden modificarse e introducirse de nuevo en el paciente para provocar una respuesta inmunitaria", aclara.
En este sentido, estos medicamentos innovadores, "pueden ayudar en enfermedades graves" que, en algunos casos no tengan otras alternativas terapéuticas y en especial "en aquellas de base genética, como algunos tipos de cáncer, la hemofilia y distintas patologías neurológicas", señala.
Futuro prometedor
El futuro de este tipo de terapias es "muy prometedor", precisa Pérez. De hecho, en este momento, y gracias a la incorporación de nuevas herramientas de inteligencia artificial en el proceso de investigación y a la digitalización y el desarrollo de las ciencias de análisis de datos, "van a ser claves para el desarrollo de la medicina personalizada", detalla.
España es un país clave para el desarrollo de la investigación clínica
"España es un país muy destacado en materia de I+D biomédica a escala global", apunta la experta. Y uno de los países "clave" para el progreso de investigación clínica. En este sentido, la directora del Departamento Médico de Roche Farma, explica que la "solidez" del Sistema Nacional de Salud, la formación científica de los profesionales sanitarios y la sensibilidad de los gestores sanitarios hacia la investigación hacen que vean su desarrollo en nuestro país con gran "optimismo".
Próximos retos
Las terapias avanzadas suponen un avance incuestionable en el tratamiento de numerosas enfermedades hereditarias y adquiridas.
Aunque actualmente se encuentran en un periodo incipiente de su desarrollo, es previsible que su papel como estrategias terapéuticas será clave de la medicina del futuro. Sin embargo, la terapia celular y la terapia génica se enfrentan a retos propios e inherentes a cada una de ellas y, también, a una serie de retos comunes a todas las terapias avanzadas, como es el caso de la necesidad de instalaciones especiales que garanticen una fabricación en condiciones de buenas prácticas de fabricación (GMP, por sus siglas en inglés) bajo altos estándares de calidad; la fabricación a gran escala; la reducción de costes; la formación especializada por parte de médicos, farmacéuticos y personal de enfermería de hospital; la necesidad de profundizar en las bases de las patologías a través de la investigación básica y clínica; así como una normativa adaptada a las necesidades y características particulares de las nuevas aplicaciones de las terapias avanzadas.
Con todo, una de las mejores evidencias de la eficacia de las terapias génicas se observa en los pacientes con determinadas enfermedades raras con mutaciones en una diversidad de genes. Así, el informe Terapias Avanzadas, de la Fundación Instituto Roche, destaca que tanto la terapia génica de pacientes con inmunodeficiencias primarias, como de otras enfermedades monogénicas muy graves está mostrando beneficios terapéuticos incuestionables con muy poca toxicidad.
