El Ministerio de Sanidad da luz verde a la financiación del primer tratamiento oral para la atrofia muscular espinal en España (AME). Se trata de la terapia Evrysdi (Risdiplam), desarrollada por la farmacéutica Roche, que se administra una vez al día por vía oral a pacientes a partir de los dos meses de edad con AME tipo 1,2 y 3. Según se recoge en las actas de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, el fármaco tiene un precio notificado de 8.285 euros. Dicho medicamento es de diagnóstico hospitalario, es decir, que se dispensa a través de un servicio de farmacia de hospital, pero en pacientes ambulatorios.
Actualmente, en el mercado existen solo dos opciones terapéuticas (Biogen y Novartis) para tratar la enfermedad, pero que se administran por vía intratecal. El nuevo fármaco tiene indicaciones similares a Spinraza, comercializado por el laboratorio estadounidense Biogen, cuyo precio rondaba los 400.000 euros por paciente al año en España y del que se benefician unos 400 niños afectados por la enfermedad. Según Roche, el precio de su tratamiento no va a suponer un mayor gasto para el sistema, ya que, al administrarse en el domicilio, no tiene costes de administración. La otra opción disponible, pero que se aleja de la terapia de Roche, es el fármaco Zolgensma (Novartis), del que se benefician unos 30 pacientes pediátricos al año en España y cuyo precio por paciente es de casi dos millones de euros al año.
El medicamento está disponible en España desde el 1 de enero, fecha en la que se incorporó en el nomenclátor. Su uso se seguirá a través de Valtermed, una herramienta que permite hacer un seguimiento a través de un protocolo para conocer los resultados en salud de los pacientes en vida real. "Cuando tengamos una muestra significativa de pacientes y monitoricemos resultados, se ajustará el precio a dichas revisiones", explica a este medio Federico Plaza, director Corporate Affairs de Roche Farma España.
El fármaco se aprobó en Europa el 21 de marzo de 2021. Sin embargo, su llegada a España se produce casi dos años después del sí de la Agencia Europea del Medicamento. "Ha sido un proceso largo. Hemos intentado ser muy proactivos con la Administración para buscar fórmulas que nos permitiesen tener el producto lo antes posible, a la vez que fuese sostenible para el Sistema Nacional de Salud, sin excluir a ningún paciente dentro de las indicaciones aprobadas a propuesta de la EMA", explica Plaza.
La financiación de Evrysdi está avalada por los datos de dos ensayos clínicos, diseñados para representar a un amplio espectro de personas que viven con AME. Los resultados de los ensayos muestran beneficios en pacientes muy jóvenes en términos de su desarrollo motor y supervivencia a los 12 meses, en comparación con los datos sobre el curso natural de la enfermedad en estos pacientes. "Ha demostrado su eficacia tanto en niños como en adultos. Supone una gran ventaja para aquellos pacientes que no son candidatos a las terapias génicas o a tratamientos con otra entidad de administración, como puede ser la terapia intratecal", explica Beatriz Pérez Sanz, directora médico de Roche Farma España.
La AME es la principal causa genética de mortalidad infantil, que afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés, y que en España sufren entre 800 y 1.000 personas."Disponer ahora de una opción oral, en forma de jarabe, ofrece eficacia y seguridad a través de una vía de administración muy sencilla, a diferencia de los otros tratamientos con una administración más compleja. Para los pacientes pediátricos y sus familiares es algo muy positivo y una puerta más que se abre en el largo camino que supone la AME", concluye Andrés Nascimento, neuropediatra y coordinador de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.
