España ocupa un lugar pionero en la terapia celular y génica

La innovación, la tecnología y los resultados de investigaciones médicas avanzan cada año para salvar la vida a millones de personas. La puerta está abierta a las terapias genéticas, celulares y la nanotecnología para pensar a mayor escala. Medicamentos de terapias avanzadas, de ingeniería tisular o fruto de la combinación de algún tipo de ellos con productos sanitarios constituyen la base de esta nueva terapéutica.

Garantizar el acceso de los pacientes a las innovaciones, fomentando la generación de nuevo conocimiento científico y sin comprometer la viabilidad económica del sistema sanitario es la máxima para el sistema sanitario español. España es uno de los países líderes en investigación, lo que contribuye a generar un amplio tejido investigador público y privado, atrayendo capital internacional en un momento en que los países avanzados compiten por crecer en el ámbito de la innovación.

La inversión en ensayos clínicos realizada en España por las compañías farmacéuticas ha pasado de 299 millones en 2005 hasta los 662 millones en 2017, lo que representa un incremento sostenido anual del 7% anual, según los últimos datos del Proyecto BEST.

La tecnología sanitaria también ha contribuido a mejorar los resultados en salud y la esperanza y calidad de vida, además, destacan las nuevas técnicas diagnósticas, la Medicina Regenerativa, la impresión 3D, la robótica, la bioinformática o la telemedicina.

Todos los medicamentos de terapia avanzada están autorizados centralmente a través de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Se benefician de un solo procedimiento de evaluación y autorización. Al igual que con todos los medicamentos, la Agencia continúa supervisando la seguridad y la eficacia de los medicamentos de terapia avanzada una vez que se aprueban y comercializan. La Agencia también brinda apoyo científico a los desarrolladores para ayudarles a diseñar sistemas de farmacovigilancia y gestión de riesgos utilizados para monitorear la seguridad de estos medicamentos.

El fármaco innovador se ha convertido en el principal protagonista de un avance sin precedentes en la historia de la humanidad. Las terapias celulares como un tratamiento potencial para la enfermedad neurológica comenzaron en la década de 1990 como Una fuente de trasplante para ciertos trastornos neurodegenerativos.

Las enfermedades a las que puede dirigirse la terapia celular son muy variadas: disfunción hormonal, como diabetes y deficiencia de la hormona del crecimiento; enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson, el Alzheimer y el Huntington; y lesiones cardiovasculares, tales como infarto de miocardio, isquemia vascular periférica; así como lesiones en la córnea, el músculo esquelético, la piel, las articulaciones y los huesos, etc. Se pueden utilizar varios recursos de células para restaurar el tejido dañado, como las células madre residentes, las células progenitoras adultas multipotentes o las células madre embrionarias.

Las expectativas son que es probable que las terapias celulares reemplacen o complementen gran parte del trasplante de órganos en un plazo de 5 a 10 años. El alcance de la terapia celular se puede ampliar para incluir métodos farmacológicos y no farmacológicos para modificar la función de las células intrínsecas del cuerpo con fines terapéuticos

Los ejemplos de aplicaciones de nanobiotecnología en terapia celular y áreas relacionadas de ingeniería de tejidos incluyen los siguientes: los QD (puntos cuánticos por sus siglas en inglés) son nanocristales semiconductores que sirven como alternativas prometedoras a los tintes orgánicos para el etiquetado celular; el uso de nanopartículas de SPIO (superparamagnéticas) con IRM (técnica de imaginología médica) para controlar las células introducidas terapéuticamente en el cuerpo; las nanofibras peptídicas de autoensamblaje están diseñadas para el suministro prolongado del factor de crecimiento tipo insulina 1 al miocardio para mejorar su función después de un infarto de miocardio; los nanotubos de carbono se utilizan para ayudar a la terapia con células madre de trastornos neurológicos; y las nanopartículas, cuando se inyectan en el miocardio después del infarto, promueven la formación de nuevos vasos sanguíneos y pueden desempeñar un papel en la recuperación de la función del miocardio después de este procedimiento.

La aplicación de la nanotecnología en distintos tipos de terapias ha despertado un gran interés también en las investigaciones españolas. Así, el centro de investigación CIC biomaGUNE de San Sebastián lidera una investigación para desarrollar nanopartículas que transporten oxígeno para el tratamiento de cáncer por medio de terapia fotodinámica.

El proyecto Oxigenated tiene por objeto desarrollar nanotransportadores de oxígeno y agentes fotosensibilizantes para el tratamiento de cáncer por medio de terapia fotodinámica. El proyecto Oxigenated busca incrementar el contenido de oxígeno en el tejido cancerígeno "de modo que se pueda hacer más efectiva la terapia fotodinámica utilizando materiales en escala nanométrica que actúen como transportadores de oxígeno", según los investigadores que toman parte en la iniciativa.

La Terapia Genética puede definirse como el uso de material genético (generalmente ácido desoxirribonucleico - ADN) para manipular las células de un paciente para el tratamiento de una enfermedad heredada o adquirida. Si un gen mutado hace que una proteína necesaria sea defectuosa o falte, la terapia génica puede introducir una copia normal del gen para restablecer la función de la proteína.

El vector se puede inyectar o administrar por vía intravenosa (por vía intravenosa) directamente en un tejido específico del cuerpo, donde las células individuales lo absorben. Alternativamente, una muestra de las células del paciente puede retirarse y exponerse al vector en un entorno de laboratorio. Las células que contienen el vector se devuelven al paciente. Si el tratamiento es exitoso, el nuevo gen administrado por el vector producirá una proteína funcional.

Hay otros usos potenciales para la terapia genética. Una de las opciones que se están investigando es ser utilizado como una cura para el envejecimiento. BioViva, una compañía en Seattle, WA, ha afirmado que uno de sus medicamentos más nuevos invirtió las células inmunitarias de Elizabeth Parish en 20 años. La afirmación de la terapia es que extiende una parte de la estructura del ADN conocida como "telómeros". A medida que envejece, esta parte de su estructura genética se desgasta y deja de producir una sustancia química llamada "telomerasa". La telomerasa es una sustancia química que le dice a su telómero que se siga replicando una y otra vez. Si finalmente se comprueba que sus afirmaciones son correctas, esta podría ser una forma potencialmente nueva de revertir los efectos del envejecimiento.

Uno de los ejemplos más recientes de la buena utilidad y la eficiencia de esta terapia el de una mujer británica se ha convertido en la primera persona en el mundo en someterse a una terapia génica para la causa más común de pérdida de visión. Los cirujanos del Hospital John Radcliffe, en Oxford, insertaron un gen sintético en el ojo izquierdo de Janet Osborne, de 80 años, quien sufre de degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). La operación consiste en separar la retina e inyectar una solución que contiene un virus inofensivo debajo. El virus contiene una secuencia de ADN modificada, que infecta a las células, llamada epitelio pigmentario de la retina (RPE), y corrige un defecto genético que causa la DMAE.

En el campo de la biomedicina, los investigadores, los profesionales de la salud y los pacientes están generando grandes cantidades de datos desde una variedad de dispositivos como máquinas de secuenciación genómica, imágenes médicas de alta resolución, registros electrónicos de salud y aplicaciones de teléfonos inteligentes que monitorean la salud del paciente. El mayor desafío al que se enfrentan los biocientíficos hoy en día es la capacidad de manejar y utilizar este flujo de información de manera fácil e intuitiva.

La capacidad de recopilar, almacenar, organizar, integrar, analizar y compartir mejor el Big Data Biomédico brinda oportunidades para mejorar la comprensión del inicio y la progresión de la enfermedad, y acelerar la traducción de datos a aplicaciones junto a la cama que promueven la detección, el diagnóstico, el tratamiento y la prevención de enfermedad.