Madrid
Alnylam es una compañía americana cuya piedra angular es su tecnología de ARN interferente o de interferencia, una manera de silenciar los genes y bloquear proteínas que causan enfermedades. Desde un principio, la han usado para desarrollar tratamientos huérfanos (para patologías raras). No obstante, ahora están investigando para abrirla a otras patologías como la hipertensión o el Alzheimer, entre otras. Así, lo cuenta su director general en España, Sergio Bullón, a elEconomista.es.
Para empezar, ¿cuánto ha facturado Alnylam en 2024?
La compañía, a nivel mundial, ha cerrado el año con más de 1.000 millones de facturación. España es un país importante y aporta una pequeña parte de estos ingresos. Nosotros pertenecemos a la parte internacional, que abarca Europa, Japón y Canadá. En total, toda esa región ha obtenido 400 millones.
¿Qué porcentaje de ingresos proviene de España?
Entre los 30 y 40 millones, según nuestras estimaciones.
¿Y respecto al beneficio?
Hoy en día, Alnylam es una compañía que no da beneficios. No obstante, esperamos y nos marcamos un objetivo hace cinco años que era llegar a ser rentables y sostenibles a finales de este año. Vamos muy bien en el camino.
"A finales de 2025, la compañía será rentable y sostenible, según nos marcamos"
¿Cuál es la hoja de ruta de la compañía para este año en el país?
En España, hemos conseguido la financiación de cuatro productos: dos para la amiloidosis hereditaria por transtiretina, uno para la hiperoxaluria primaria tipo 1 y otro para la porfiria hepática aguda. Las tres enfermedades son raras. De momento, hemos lanzado estos cuatro medicamentos y, el año pasado, tuvimos resultados positivos para ampliar Amvuttra a una nueva indicación: amiloidosis cardíaca, que aunque sigue siendo una patología huérfana, es más prevalente. La hoja de ruta para este año sería que esta nueva indicación obtenga la aprobación regulatoria a nivel europeo y podamos trabajar con las autoridades locales para recibir su autorización también.
¿Cuándo llegaría a España?
A nivel europeo, estimamos que sea en el verano más o menos. En España, esperaríamos alrededor de un año o año y medio. Creo que en 2026 se podría llegar a un acuerdo con el Ministerio de Sanidad. Asimismo, dependerá del entorno y de la nueva regulación que está habiendo en España, con nuevos reales decretos y la nueva Ley del Medicamento.
¿Y la empresa prevé alguna inversión en el país este año?
Alnylam ha apostado por España desde 2017 y ha ido haciendo inversiones, principalmente a nivel de contratación de personal. La empresa ha ido creciendo hasta tener alrededor de 30 empleados. Futuras inversiones a nivel de almacenaje de fábrica y demás no es la idea. Es verdad que tenemos algunos acuerdos con distintas compañías que nos ayudan al embalaje y demás del producto. En España, trabajamos con Movianto, que distribuye a nivel nacional.
"Nuestra hoja de ruta es que la nueva indicación de Amvuttra reciba la aprobación europea este año"
Antes ha mencionado contratación de personal. ¿En 2025 se va a ampliar la plantilla?
Si esta nueva indicación de Amvuttra llega a buen término esperamos iniciar nuevas contrataciones para dar cobertura a este nuevo lanzamiento. ¿En cuánto aumentaría? es una pregunta que todavía no tenemos resuelta, pero creo que por lo menos entre un 10 y 20%, es decir, alrededor de cinco o diez personas.
Los medicamentos que se comercializan aquí, ¿dónde se fabrican?
Todo el desarrollo se lleva desde Estados Unidos. Allí, tenemos tres plantas.
¿Prevén abrir alguna otra fábrica fuera del país norteamericano?
Va a depender del volumen que empecemos a trabajar. Nos dedicamos, principalmente, a enfermedades raras, que son patologías de muy baja prevalencia y la fabricación es menor. Creo que el plan puede ser plantearse abrir algo fuera de Estados Unidos, pero a largo plazo.
Hablemos de política. El Ministerio de Sanidad trabaja en el real decreto de Evaluación de Tecnología Sanitaria. Este tiene el objetivo de reducir el tiempo en el que aterrizan los tratamientos en España. ¿Cree que lo conseguirán?
Estamos viviendo un momento único a nivel legislativo, pero no solo en España, sino también en Europa. El objetivo principal es que se agilicen todos los procesos para que el paciente reciba el tratamiento a tiempo. Todo lo que está haciendo el Ministerio, va en esta línea y soy optimista en que llegará a buen término. Según el informe de Aelmhu, estamos todavía lejos de un escenario óptimo. Hoy en día, estamos hablando de tiempos de financiación de entre 20 y 30 meses. Es importante que esto se agilice. Es cierto, que se han realizado avances. El año pasado hubo fármacos que se aprobaron muy rápidamente, pero esto tiene que quedar plasmado en una legislación que sea óptima para todos. Creo que las autoridades sanitarias tienen que entender un la complejidad que conlleva investigar y desarrollar fármacos en enfermedades huérfanas Estamos hablando de una prevalencia de cinco pacientes por cada 100.000 habitantes.
¿Cree que tendría que haber un Real Decreto único para los medicamentos huérfanos?
No creo que sea necesario. Nuestra visión es que los reales decretos tengan algún guiño o política especial para los medicamentos huérfanos por esta complejidad que comentaba.
"Nuestra visión es que los reales decretos tengan algún guiño o política especial para los medicamentos huérfanos"
También está el Plan de la Industria Farmacéutica en España. En cuanto a enfermedades raras, ¿qué puede aportar Alnylam?
Alnylam es una compañía pequeña, pero estamos apostando por traer los ensayos clínicos a España. Permitirá el acceso de los pacientes a la innovación en estadios muy tempranos de la investigación, un aumento en el conocimiento de la enfermedad y toda la parte de desarrollo clínico que tendrá un impacto positivo en los centros españoles. Los ensayos de los productos que he comentado y de nuestros futuros medicamentos se llevarán a cabo en España. Estamos hablando de cientos de pacientes y decenas de hospitales que están participando.
¿Cuántos estudios van a traer?
La idea es que en 2025 traigamos uno para la hipertensión y otro para la amiloidosis hereditaria por transtiretina. Por lo menos dos deberían empezar este año. Además, se ha planteado que para el segundo mencionado, participen entre 10 y 15 centros.
Por otra parte, ¿Cuáles son los próximos lanzamientos?
Nuestro principal lanzamiento es la ampliación de indicación de Amvuttra. Asimismo, la compañía tiene grandes programas y está haciendo un gran esfuerzo en toda la parte de investigación. Tenemos estudios a nivel cardiometabólico, que están avanzando a muy buen ritmo. Este es para la hipertensión. No es una enfermedad rara, pero vamos a abrir nuestra tecnología a nuevas áreas que como la mencionada, el sistema nervioso central (Alzheimer, enfermedad de Hungtinton, etcétera). También estamos intentando llegar a otros tejidos. Son las áreas en las que está trabajando la compañía a nivel un poco preclínico y demás.
¿Estos ensayos clínicos se están realizando en España?
Todavía no. Estamos hablando de fases preclínicas y algunos fases I, pero la idea es seguir avanzando con ellos y lógicamente llegarán a España.
"Alnylam es una compañía que está apostando por traer los ensayos clínicos a España"
De todos ellos, ¿cuál es el más avanzado?
El más avanzado es el de la hipertensión. Estamos ya empezando fase III. Es un ensayo muy ambicioso en el que hemos firmado un acuerdo a nivel global con Roche para su desarrollarlo. En Estados Unidos, lo comercializarán dicha empresa y Alnylam, y fuera del país la compañía suiza. Esperamos que reciba la aprobación de las autoridades entre 2029 y 2030 y llegue a España.
¿Y qué otros tratamientos forman parte de su pipeline de I+D?
Estamos investigando para la hepatitis B, pero no es una enfermedad rara. También todo lo que nos abra la posibilidad de llegar a nuevos tejidos como el músculo o el adiposo, podremos abrir el abanico de nuevas terapias.
¿Y están investigando medicamentos con más compañías?
Sí, con Sanofi-Aventis estamos colaborando en el tema de la hemofilia. Ellos esperan la aprobación de la FDA este año para fitusiran y en Europa igual. Es un producto de Alnylam, pero hace tiempo se llegó a un acuerdo en el que ellos se encargaban de todo el desarrollo clínico y de la comercialización. También Leqvio, un fármaco para la hipercolesterolemia familiar de Novartis, originariamente lo desarrolló Alnylam junto al laboratorio americano The Medicine Company, que fue adquirido por la suiza. De ese producto nosotros recibimos una serie de royalties.
Entonces, su estrategia de negocio es desarrollar medicamentos y luego firmar un acuerdo con alguna compañía para que terminen de desarrollarlo o lo comercialicen
Sí. Nosotros no queremos parar la innovación, pero esta requiere muchísimos recursos e inversión. Por ello, llegamos a acuerdos estratégicos con distintas entidades para llevar a término ciertos programas de desarrollo clínico. Por ejemplo, también tenemos un acuerdo con Regeneron.
¿Y este 2025 van a firmar más acuerdos?
Desconozco toda esta parte. Lo lleva el equipo de innovación y desarrollo desde Estados Unidos.
Para terminar, ¿cómo puede ayudar las nuevas tecnologías en la investigación de tratamientos para enfermedades raras?
Todo el boom de la inteligencia artificial que estamos viviendo ahora mismo va a tener un papel importante en materia de desarrollo clínico. Por ejemplo, para poder avanzar más rápido a la hora de elegir dianas terapéuticas, trabajar en modelos, conocer mejor ciertas enfermedades potenciales o respuestas a ciertos medicamentos. Yo siempre digo que a los pacientes de enfermedades raras les tiene que tocar la lotería tres veces. La primera, que le pongan nombre y apellidos a la patología que tiene; la segunda, que exista un desarrollo clínico de una solución; y la tercera, que tenga acceso a un medicamento
