Madrid
La Comisión Europea ha aprobado dos fármacos de Ipsen para dos enfermedades hepáticas diferentes. Por un lado, ha concedido la autorización condicional a 'Iqirvo' (su principio activo es elafibranor) como terapia para la colangitis biliar primaria (CBP) en adultos; y por otro, 'Kayfanda' (odevixibat) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (SALG) a partir de seis meses de edad.
'Iqirvo' es el primer agonista dual de los receptores activados por proliferadores de peroxisomas alfa y delta de administración oral, que actúa sobre las proteínas PPAR? y PPAR?, consideradas como reguladoras principales de la síntesis de ácidos biliares (AB), de los procesos inflamatorios y de la fibrosis. Por ello, se espera que el nuevo fármaco aporte beneficios clínicos, como un retraso en el desarrollo de la fibrosis hepática y de la cirrosis, y una reducción del riesgo de muerte o de trasplante de hígado.
"Estamos encantados con esta aprobación que representa una nueva alternativa para el tratamiento de personas que padecen CBP. La CBP es una enfermedad hepática poco común, que se presenta predominantemente en mujeres, y para la que no ha habido innovación terapéutica casi en una década, a pesar de que casi la mitad de los pacientes son intolerantes o no responden a los tratamientos actuales", afirmó Sandra Silvestri, directora médica de Ipsen. "Nos alegra poder ofrecer una opción de tratamiento eficaz a aquellos pacientes con CBP que presentan un riesgo de progresión de la enfermedad y que continúan sufriendo síntomas debilitantes".
La aprobación se ha basado en datos de la fase III del ensayo ELATIVE, Se espera que los primeros lanzamientos en Europa se produzcan antes de finales de año. "El hecho de que dispongamos de un tratamiento nuevo para nuestros pacientes que padecen CBP supone un avance muy positivo en el tratamiento y manejo de la enfermedad", afirmó el Dr. Marco Carbone, profesor de Gastroenterología de la Universidad de Milán-Bicocca y hepatólogo consultor del Centro de trasplante de hígado del Hospital Niguarda en Milán. "La CBP es una enfermedad hepática progresiva que puede provocar insuficiencia hepática y, en algunos pacientes, la necesidad de un trasplante de hígado. Por tanto, este nuevo medicamento es una noticia positiva tanto para los médicos como para sus pacientes".
Por otro lado, la aprobación de 'Kayfanda' se ha basado en los datos del ensayo clínico de fase III ASSERT. Se trata del primer y único ensayo de fase III del mundo completado con pacientes que padecen el SALG. Este es un trastorno genético hereditario poco común que puede afectar múltiples órganos, entre los que se encuentran el hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos y los riñones. El daño hepático puede producirse debido a conductos biliares malformados, más estrechos o en menor cantidad de lo normal, lo que conduce a una acumulación de AB tóxicos, conocida como colestasis. A su vez, esto puede causar fibrosis y enfermedad hepática progresiva. Aproximadamente el 95 % de los pacientes con esta afección presentan colestasis crónica, generalmente dentro de los primeros tres meses de vida, y hasta el 88 % también presenta prurito grave e intratable.
