Madrid
Hito de la medicina en Europa. El comité de técnicos de la Agencia Europea del Medicamentoha dado el visto bueno a la aprobación condicional de Casgevy, lo que la convertirá en la primera terapia de edición génica aprobada en el Viejo Continente, en este caso para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
La empresa encargada de la investigación y desarrollo de Casgevy es Vertex, compañía que se hizo conocida en España tras las duras negociaciones con el Ministerio de Sanidad para conseguir la aprobación de medicamentos para la fibrosis quística. "Esta opinión positiva es otro importante hito que subraya el potencial beneficio que puede ofrecer exagamglogene autotemcel para los pacientes elegibles con enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusión", dicen ahora desde la farmacéutica tras la aprobación de los técnicos de la EMA.
De hecho, la recomendación se ha basado en dos ensayos en curso de un solo grupo en pacientes de 12 a 35 años. En el primero, se incluyeron en el conjunto primario de eficacia 42 pacientes, incluidos 13 adolescentes, con beta talasemia dependiente de transfusiones que recibieron una dosis única. De estos 42 pacientes, 39 estuvieron libres de transfusiones durante al menos un año. En el segundo ensayo, se incluyeron en el conjunto primario de eficacia 29 pacientes, incluidos seis adolescentes, que padecían ECF grave. De estos 29 pacientes, 28 estuvieron libres de episodios de crisis vasooclusivas (COV) durante al menos 12 meses consecutivos.
La seguridad de Casgevy se evaluó en los mismos dos ensayos en curso, de un solo grupo y un estudio de seguimiento a largo plazo, en los que 97 pacientes adolescentes y adultos con beta talasemia dependiente de transfusiones o ECF fueron tratados con el medicamento. 'Casgevy' recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no cubiertas en la actualidad.
La fórmula regulatoria utilizada para la aprobación es la autorización de comercialización condicional, el mismo que se utilizó para dar entrada en el mercado a las vacunas para el coronavirus hace ahora tres años. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Desde 2018, la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, ya ha autorizado cuatro ensayos clínicos en España con células sometidas a estas técnicas tan prometedoras de edición genómica, tres de ellos con CRISPR/Cas (la tecnología usada en 'Casgevy') y uno con el sistema TALEN (transcription activator-like effector nuclease/nucleasa efectora de tipo activador de la transcripción).
