Cinco de cada 100.000 personas padecen esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como ELA. De hecho, en España alrededor de 3.000 personas padecen esta enfermedad neurodegenerativa. Amylyx, una farmacéutica estadounidense centra su negocio en buscar una cura para este tipo de patologías y acabar con el sufrimiento que producen, según explican los directores ejecutivos de Amylyx, Joshua Cohen y Justin Klee
El negocio de Amylyx pone el foco en la esclerosis lateral amiotrófica, ¿Por qué decidisteis centraros en esta enfermedad?
Empezamos desde una perspectiva científica. Todos nos hemos visto afectados por la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) u otras enfermedades neurodegenerativas, por ejemplo, el Alzheimer o Parkinson. Sin embargo, hay muy pocas terapias disponibles y nos pareció que había otra manera de tratar e investigar la enfermedad: cómo se degenera el sistema nervioso y cómo mueren las neuronas. Nuestro interés comenzó siendo científico, pero rápidamente se convirtió en algo personal. Conocemos a muchas personas con esta patología y hemos perdido a muchos amigos por el camino. Pensamos seguir adelante hasta curar la enfermedad. Aún no lo hemos conseguido y nos queda trabajo por hacer.
¿Qué diferencia el tratamiento AMX0035 de otros para contra la ELA?
El principal reto de la esclerosis lateral amiotrófica es que no hay tratamientos adecuados. El único medicamento aprobado en Europa es Riluzol y fue autorizado hace más de 25 años. Este mostraba una mejora de un par de meses en la supervivencia, pero necesitamos algo mejor que eso. AMX0035 es el único que ha demostrado tanto una ralentización de la progresión de la enfermedad como un aumento de la esperanza de vida. No es una cura, pero es un gran paso adelante. Creemos que la solución definitiva son los fármacos múltiples. En el cáncer hemos visto que la respuesta está en la multiplicidad de fármacos y pensamos lo mismo respecto a la esclerosis lateral amiotrófica.
"Ha demostrado una ralentización de la progresión de la patología y mayor supervivencia"
Respecto a los ensayos clínicos del medicamento, ¿Cuáles han sido los resultados?
Hemos realizado un estudio y ahora estamos llevando a cabo otro. El primer ensayo era aleatorio y participaron 137 personas con ELA. Alrededor de 90 pacientes recibieron el fármaco mientras 50 tomaron placebo. Descubrimos que las personas que recibieron la terapia progresaron más lentamente y vivieron más tiempo que las que recibieron el placebo. A día de hoy, el medicamento está aprobado en Estados Unidos, y Canadá. Estamos esperando la revisión de Europa.
Por otro lado, estamos llevando a cabo un estudio adicional de 664 personas para confirmar los resultados que hemos visto hasta ahora. Las personas que padecen la esclerosis lateral amiotrófica sólo viven una media de 2 a 3 años desde su diagnóstico. El tiempo es importante y queremos llevar el fármaco al mercado lo antes posible y administrarlo al mayor número de pacientes. En Estados Unidos ya se ha administrado a más de 3.000 personas.
¿Dónde se han llevado a cabo estos estudios?
El primer estudio se realizó en Estados Unidos. Por otra parte, el ensayo en curso se está llevando a cabo principalmente en Europa. De hecho, muchos pacientes que están participando son españoles.
¿Cuánto se ha invertido en el desarrollo del fármaco?
A lo largo del desarrollo de la construcción de la farmacéutica y de la investigación de este medicamento hemos invertido 700 millones de dólares (634 millones de euros). Seguimos invirtiendo a medida que avanzamos.
"Hemos invertido 700 millones en la compañía y desarrollo del medicamento"
El medicamento cuenta con la luz verde en Estados Unidos y Canadá, ¿Estáis esperando recibir la autorización de alguna otra agencia reguladora?
La más importante para nosotros ahora mismo es la de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Tenemos muchas esperanzas de que nos den la autorización condicional. Recibimos una opinión inicial negativa de ellos hace apenas unas semanas, pero hemos solicitado un nuevo examen. Este es un proceso de cuatro meses. Dado que está aprobado en Estados Unidos y Canadá y que hay miles de personas que están consumiendo este fármaco estamos muy esperanzados de que la gente en el Viejo Continente pueda obtener la terapia rápidamente también.
¿Por qué recibisteis la opinión negativa de la EMA?
En Europa no se ha aprobado ningún medicamento para la ELA en más de 25 años y, por tanto, es la primer vez en tanto tiempo que estamos manteniendo estas conversaciones. Y es que, Estados Unidos tiene cuatro fármacos aprobados para la ELA mientras que en Europa sólo hay uno. Pienso que esta enfermedad tiene que ser considerada como de máxima necesidad insatisfecha. Todos los días fallecen personas con esclerosis lateral amiotrófica. Además, en algunas áreas como la oncológica, se ha producido un cambio en la idea de que tenemos que proporcionar tratamientos a las personas lo antes posible porque es implacable y con la ELA pasa lo mismo. Así que tenemos que administrar tratamientos lo antes posible.
Tras recibir la aprobación europea, ¿Tenéis pensado llevar a cabo la comercialización con algún socio?
Pensamos comercializarlo nosotros mismos. Esta comunidad nos importa mucho y queremos asegurarnos de que lo hacemos de manera correcta. No obstante, es fácil de decir y difícil de hacer.
¿Qué más terapias contiene el portfolio de Amylyx?
AMX0035 es nuestro producto estrella. De hecho, estamos trabajando para ver si el principio activo puede funcionar contra otras enfermedades neurodegenerativas ya que se dirige a vías de muerte celular y degeneración celular, lo que debería ser aplicable a otras patologías con estas características, por ejemplo, la parálisis supranuclear progresiva, o el Alzheimer. Nuestra cartera también cuenta con un tipo de terapia genética (oligonucleótido antisentido) que ataca a una proteína que está involucrada en la descomposición de las neuronas.
"En el futuro queremos probar el tratamiento para otras indicaciones"
De cara al futuro ¿Cuáles son los planes de Amylyx?
Lo primero es hacer llegar el medicamento contra la ELA a la gente de la forma más eficaz posible. También queremos probar el fármaco para otras indicaciones ya que hay buenas razones científicas y médicas para llevar a cabo esta acción. Sentimos que tenemos una oportunidad real de cambiar todo sobre la ELA. A día de hoy, el diagnóstico tarda demasiado, las personas no pueden conseguir elementos básicos como sillas de ruedas o dispositivos de respiración asistida y la investigación está infravalorada, entre otros aspectos. Queremos cambiar esto. No lo haremos todo de la noche a la mañana, pero creemos que se nos ha dado esta gran plataforma y ahora tenemos que usarla para transformar realmente la enfermedad.
