España financia el medicamento más caro de la historia. El Ministerio de Sanidad y la compañía Novartis han llegado a un acuerdo para comercializar una terapia contra la atrofia muscular espinal, una enfermedad rara que afecta a recién nacidos y que es mortal. El precio máximo que anuncia el departamento de Carolina Darias por tratamiento es de 1.945.000 euros, pero Gobierno y farmacéutica han firmado establecer una serie de barreras.
Sanidad vincula el pago de la cuantía a una serie de hitos clínicos (pago por resultados), así como a un techo máximo de gasto por volumen de pacientes. Según el ministerio, en España hay 30 pacientes pediátricos candidatos al medicamento de Novartis. "Se presenta un acuerdo de pago por resultados que mida la mejoría en la función motora utilizando la escala Chop-Intend y comprometiéndose a que los pacientes no pierdan los hitos motores previamente adquiridos a largo plazo", explica el acta de la Comisión de Precios a la que ha tenido acceso este medio. Además, el departamento de Darias recalca que la adopción de estos dos modelos de financiación permite "abordar la incertidumbre clínica y financiera en aras al acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del sistema sanitario".
Sanidad también vincula a las comunidades autónomas a la hora de hacer el seguimiento de este disruptiva terapia. La determinación del cumplimiento individual de las condiciones de pago se efectuará a través de un Comité de Seguimiento en cada territorio. Dicha información se trasladará al Ministerio con objeto de determinar la necesidad de revisión de precios.
Sanidad también avisa de que se realizará una revisión anual de las ventas y de los precios ahora fijados, "para asegurar que se encuentran en los parámetros establecidos legalmente, y en caso contrario, proceder a su adecuación mediante la rebaja correspondiente". Además, el precio será revisado si se superan las previsiones de ventas realizadas por parte de la compañía.
Tanto Novartis como Sanidad ya han firmado acuerdos similares. Hace tres años, la farmacéutica introdujo el primer CAR-T con un esquema similar en cuanto a modelo de financiación. "El anuncio sobre la aprobación en nuestro país de Zolgensma, la primera terapia génica de dosis única para la AME, es un paso importante en nuestra apuesta por la innovación y da testimonio de nuestro compromiso constante y progresivo por cambiar significativamente el paradigma terapéutico para los pacientes que viven con atrofia muscular espinal", dice Alicia Folgueira, directora general de Novartis Gene Therapies en España. "Queremos agradecer a las instituciones, a la comunidad científica y a las asociaciones de pacientes por su constante compromiso en la lucha contra esta enfermedad discapacitante, que hoy ha alcanzado un hito importante", señala Folgueira.
