AveXis, una compañía de Novartis, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización condicional de Zolgensma, una innovación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal. La aprobación cubre a niños con esta enfermedad de hasta 21 kg de acuerdo con la guía de dosificación aprobada.
En Europa, nacen cada año aproximadamente entre 550 y 600 niños con este tipo de atrofia muscular, una enfermedad neuromuscular genética poco frecuente causada por la ausencia de un gen funcional, que provoca la pérdida rápida e irreversible de las neuronas motoras, afectando a las funciones musculares, incluyendo la respiración, la deglución y el movimiento. "La aprobación de la Comisión Europea es un hito importante para la comunidad con esta patología y subraya aún más el valor clínico sustancial de la única terapia génica para, albergando nuevas esperanzas para aquellos afectados por esta enfermedad rara pero devastadora» comenta Dave Lennon, presidente de AveXis.
En España, en 2018, el Ministerio de Sanidad llegó a un acuerdo con la farmacéutica Biogen para un medicamento también indicado para esta enfermedad. Entonces, trascendió que la financiación pública fue de 400.000 euros el tratamiento, con un techo de gasto sin especificar. Ahora, tras el sí condicional europeo, las autoridades españolas ya pueden comenzar las negociaciones para incluirlo en un futuro en la cartera de servicios del sistema sanitario.
Desde Avexis explican que Zolgensma es una terapia génica de administración única cuyo precio es constante en todo el mundo en función de un esquema basado en el valor. Sin embargo, las decisiones finales de fijación de precios y reembolso se determinan a nivel local en cada uno de los países de la UE. En Europa, la AME supone una carga importante para el sistema sanitario con una estimación de costes sanitarios acumulados por niño comprendidos entre 2,5 y 4 millones de euros solo durante los primeros 10 años.
