ABT-199:Los resultados actualizados del nuevo inhibidor específico Bcl-2 confirman la actividad sustancial y las respuestas duraderas en el CLL de alto riesgo
Los resultados prometedores del estudio de fase I de pacientes CLL se presentarán por el doctor John Seymour.
La leucemia linfocítica crónica (CLL) es la leucemia más común en adultos en el mundo occidental y se diagnostica en aproximadamente cinco personas de cada 100.000 al año.
Mientras muchos cánceres se asocian con la rápida proliferación de células tumorales, el CLL es principalmente una enfermedad de "acumulación" gradual, donde las células leucémicas tienen un tiempo de vida profundamente prolongado.
El mecanismo subyacente es un escape del proceso normal de la muerte celular programada fisiológicamente, o apoptosis. El gen de linfoma de célula B (BCL-2) y la proteína derivada, así como los miembros relacionados de la familia de proteínas BCL-2 que comparten el elemento vinculante común "BH3" en su estructura son los reguladores de este proceso de apoptosis y se sabe que las células CLL sobreexpresan esta proteína BCL-2 pro-supervivencia.
Se diseñó un fármaco oral, ABT-199/GDC-0199, para imitar exclusivamente la vinculación de este elemento estructural "BH3" a la proteína BCL-2, de ahí la designación de fármaco "BH3-mimetic". Esta acción restaura el proceso regulador que hace que las células cancerígenas se auto-destruyan. El fármaco se desarrolla conjuntamente por AbbVie y Genentech y se está investigando en un repertorio de estudios de agente único de fase I, combinación con anticuerpos monoclonales anti-CD20 y quimioterapia estándar, y está en estudios de fase II y III en CLL.