La farmacéutica americana Bristol Myers Squibb (BMS) ha conseguido que el Ministerio de Sanidad financie Camzyos (mavacamten), el primer tratamiento disponible en España para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, la enfermedad cardiaca genética más frecuente. Tras las negociaciones entre administración y empresa, la dirección de farmacia ha decidido otorgarle un precio de 1.697,78 euros.
Esta enfermedad también constituye la causa más frecuente de muerte súbita en jóvenes y en deportistas, tal y como ha advertido en rueda de prensa el doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro. El experto también ha señalado que afecta a pacientes de todos los rangos de edad, desde pequeños a personas mayores.
De hecho, se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 500 adultos, aunque una proporción significativa de los casos permanece sin diagnóstico. De estos pacientes, el 66% desarrollan la forma obstructiva de la enfermedad, en la cual la hipertrofia del tabique interventricular reduce o bloquea el flujo de sangre desde el ventrículo izquierdo hacia la aorta. "Muchos de ellos no tienen síntomas y se encuentran bien, pero los que sí los desarrollan tienen complicaciones. La más importante es la muerte súbita, que ocurre en gente joven sin síntomas. Con todo, es un evento infrecuente que ocurre en menos del 1% de los pacientes", ha señalado el doctor.
Otras complicaciones derivadas de la patología son la insuficiencia cardíaca, la presencia de arritmias, el desarrollo de fibrilación auricular y la formación de trombos en el interior del corazón, que pueden producir ictus y accidentes isquémico-transitorios. A este respecto, cabe destacar que alrededor del 6% de pacientes sufrirá un ictus.
Hasta la llegada de terapias dirigidas, el tratamiento se ha basado en fármacos como betabloqueantes, calcioantagonistas y disopiramida, que no proporcionan un alivio sintomático suficiente. Como resultado, muchos pacientes han requerido intervenciones invasivas. "Había una necesidad no cubierta de pacientes candidatos a cirugías muy invasivas", ha señalado Carlos Borrás, Business Unit Director Medicine BMS España y Portugal, en la misma rueda de prensa. En este punto, ha recordado que el fármaco "está modificando el curso de la enfermedad".
Se trata de un fármaco oral, de toma diaria, y la dosis se puede ajustar en función de la respuesta del paciente. Se empieza con una dosis baja, pero, si el paciente sigue con síntomas, esta se va incrementando hasta alcanzar la dosis superior, de 15 mg.
Para la aprobación del tratamiento se han llevado a cabo dos ensayos clínicos, habiendo contado uno de ellos con la participación de centros españoles. "Los resultados a las 36 semanas fueron espectaculares. El 38% habían cumplido el objetivo primario doble de mejorar el consumo de oxígeno en la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET). Además, en todos, la calidad de vida mejoró espectacularmente", ha señalado el coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Galicia), Roberto Barriales.