Aegerion Pharmaceuticals ha anunciado hoy que la Comisión Europea le ha otorgado una autorización de comercialización en Europa para Myalepta (metreleptina). Myalepta es un tratamiento para la lipodistrofia, una enfermedad extremadamente rara, y ha sido autorizado como complemento en la dieta como terapia sustitutiva para tratar las complicaciones asociadas a la deficiencia de leptina en pacientes con lipodistrofia. Gracias a esta autorización, Myalepta se convierte en el primer y único medicamento autorizado para el tratamiento de la deficiencia de leptina que caracteriza a esta enfermedad extremadamente rara.
Sir Stephen O'Rahilly, profesor de bioquímica clínica y medicina en el Hospital de Addenbrooke, en Cambridge, señaló: «La lipodistrofia es una condición extraña que, debido a su naturaleza compleja, requiere un tratamiento altamente especializado. Los pacientes con lipodistrofia anteriormente dependían de cambios en el estilo de vida y medicación, como inyecciones de insulina, para controlar las complicaciones asociadas a la enfermedad. El hito que hemos alcanzado hoy supone un importante cambio en la forma de tratar la lipodistrofia. Por primera vez, podremos ofrecer a los pacientes de Europa una opción terapéutica para el tratamiento de los aspectos fundamentales de la propia enfermedad».
Rebecca Sanders, fundadora y directora de Lipodystrophy UK, indicó: «La lipodistrofia presenta retos múltiples y constantes, tanto físicos como psicológicos, a las personas que viven con esta condición. Las opciones de tratamiento disponibles hasta ahora eran limitadas, se enfocaban únicamente en algunas complicaciones de la enfermedad y no eran específicas para la lipodistrofia. Myalepta ofrece a los pacientes una solución a largo plazo. Estamos encantados de que ahora exista un tratamiento específico para tratar las complicaciones asociadas a la deficiencia de leptina característica de la lipodistrofia. Los pacientes dispondrán de una alternativa muy necesaria para que mejore tanto su enfermedad como su calidad de vida».
La lipodistrofia es una enfermedad extremadamente rara e incurable que afecta a la capacidad del cuerpo para almacenar grasa y puede ser generalizada (LG) o parcial (LP).1 La enfermedad está asociada a una serie de graves problemas metabólicos, como diabetes severa, y puede provocar daños graves a los órganos si no se controla.2 En todo el mundo, la lipodistrofia afecta aproximadamente a entre 1 y 4 personas por millón.1
Paul Greenland, presidente de Aegerion Pharmaceuticals para la región EMEA, comentó: «Estamos encantados de que los pacientes con lipodistrofia de Europa por fin dispongan de una opción de tratamiento específica. También representa un momento apasionante para Aegerion, ya que Myalepta estará disponible en uno de los mercados farmacéuticos más grandes a nivel mundial. Colaboraremos estrechamente con organizaciones de pacientes, profesionales sanitarios y servicios de salud de toda Europa para que el medicamento llegue al mayor número de pacientes posible».
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NOTAS PARA LOS EDITORES
Datos que respaldan la autorización de Myalepta
La seguridad y eficacia de Myalepta para el tratamiento de desórdenes metabólicos asociados a los síndromes de lipodistrofia en pacientes pediátricos y adultos se evaluó mediante un estudio abierto, de un solo brazo y de largo plazo, llevado a cabo bajo la supervisión del National Institutes of Health (NIH) de Estados Unidos.
Se observaron los siguientes resultados de eficacia principales en pacientes con lipodistrofia generalizada:
- Un cambio promedio con respecto al valor inicial de HbA1c en el mes 12 de -2,2 %; y
- Un cambio promedio con respecto al valor inicial de los triglicéridos†en el mes 12 de -32,1 %.3
Además, el 41 % (16 de 39) de pacientes con GL tratados con insulina al inicio pudieron prescindir de ella después del tratamiento; el 22 % (7 de 32) de pacientes con GL tratados con agentes orales contra la diabetes al inicio pudieron abandonar este tratamiento; y el 24 % (8 de 34) pacientes con GL tratados con terapias para la reducción de lípidos al inicio pudieron interrumpirlas durante el tratamiento con Myalepta.4
Se observaron los siguientes resultados de eficacia principales en el subgrupo de pacientes con PL:
- Un cambio promedio con respecto al valor inicial de HbA1c en el mes 12 de -0,9 %; and
- Un cambio promedio con respecto al valor inicial de los triglicéridos en el mes 12 de -37,4 %.3
Los efectos adversos más frecuentes observados en los estudios clínicos fueron hipoglucemia (14 %) y reducción de peso (17 %). Otros efectos secundarios comunes (observados en el 1 - 10 % de pacientes) fueron pérdida de apetito, dolor de cabeza, dolor abdominal, nausea, alopecia, menorragia, fatiga, hematoma/eritema/reacciones en la zona de inyección, formación de anticuerpos neutralizantes**.3
Acerca de la lipodistrofia
La lipodistrofia es una enfermedad extremadamente rara que se caracteriza por la pérdida irreversible de tejido adiposo.1 En pacientes con lipodistrofia, la pérdida de tejido adiposo se traduce en la pérdida de producción de leptina. La leptina es una hormona que se produce de forma natural en el tejido adiposo y que es una importante reguladora de la homeostasis energética, el metabolismo de la glucosa y los lípidos, la capacidad reproductora y diversas funciones fisiológicas.5
La lipodistrofia puede ser genética o adquirida tras haber padecido una enfermedad inmune. Se presenta durante la infancia o la adolescencia.6 La lipodistrofia generalizada se caracteriza por la pérdida total de tejido adiposo que afecta a todo el cuerpo.7 La lipodistrofia parcial está generalmente asociada a la pérdida de tejido adiposo en brazos, piernas, cabeza y tronco; en cambio, el tejido adiposo puede acumularse en otras zonas del cuerpo, entre ellas el cuello, la cara y las regiones intrabdominales, afectando a órganos vitales como el hígado y el corazón.7
Acerca de Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals es una empresa de Novelion Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica que se dedica al desarrollo y comercialización de terapias nuevas e innovadoras para pacientes con enfermedades raras y huérfanas. Novelion Therapeutics Inc. adquirió Aegerion en noviembre de 2016. Las oficinas centrales de la compañía en Europa se encuentran en Windsor, Reino Unido.
â–¼Este fármaco está sujeto a controles adicionales para permitir la rápida identificación de información de seguridad nueva. Puede colaborar comunicando cualquier efecto secundario que experimente. Puede comunicar a Aegerion los efectos adversos llamando al teléfono
00800 23437466 o por correo electrónico a medinfo.emea@aegerion.com
* HbA1c es una prueba estándar que se emplea para calcular el nivel medio de azúcar en sangre de una persona.
†Los triglicéridos son un tipo de grasa presente en la sangre.
** Para ver la lista completa de reacciones adversas, consulte el resumen de las características del producto (suministrado con esta nota de prensa)
Referencias
1 Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes Metab Syndr Obes, 2017. 10: pág. 375-383.
2 Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology, 2006. 55(6): pág. 947-950.
3 SmPC EMEA. Myalepta 11.3 mg powder for solution for injection. (suministrado con este documento).
4 Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy. Endocrine, 2018. 60(3): pág. 479-489.
5 Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med, 2010. 152(2): pág. 93–100.
6 Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab, 2016. 101(12): pág. 4500-4511.
7 Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): pág. 137-150.
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