Británico con insuficiencia cardíaca inicia ensayo de terapia génica

LONDRES (Reuters) - Un británico de 37 años que necesita una bomba mecánica para que su corazón siga funcionando inició unos ensayos para ver si la terapia génica puede ayudarlo a recuperarse y posiblemente evitar la necesidad de un trasplante cardíaco.

La empresa de biotecnología Celladon espera que sutratamiento Mydicar pueda ayudar a pacientes como Lee Adams, quetiene una insuficiencia cardíaca avanzada y necesitadispositivos de asistencia para seguir vivo hasta que hayadisponible un donante de corazón.

El tratamiento de Celladon funciona insertando un gendenominado SERCA2a -cuya ausencia hace que las bombas cardíacasfuncionen con debilidad- directamente en las células cardíacascon un catéter para repararlas. La prueba evaluará cuántacantidad del gen llega al tejido cardíaco y cuánto éxito tiene.

Adams, de Hertfordshire, en el norte de Londres, es elprimero de 24 pacientes con bombas cardíacas que recibirá o laterapia génica o un placebo en un estudio clínico financiado enparte por la Fundación Británica del Corazón y patrocinada porImperial College London.

"La insuficiencia cardíaca avanzada es un estado que lleva auna pobre calidad de vida y que acorta la esperanza de vida",dijo el doctor Nick Banner, cardiólogo consultor del hospitalHarefield que realizó la primera infusión.

"El mejor tratamiento actual disponible es el trasplante,pero la falta de órganos en Reino Unido supone que muchospacientes morirán en la lista de espera", dijo.

Adams está en esa lista y vive desde hace dos años y mediocon una asistencia mecánica que siempre se debe conectar a unafuente de energía mediante un cable que sale de su abdomen.

"No puedes simplemente saltar en la ducha (...) y es difícildormir con esto pegado. A donde vaya, tengo que llevar la fuentede energía y baterías de repuesto en una mochila", añadió.

"Por supuesto, lo mejor que puede pasar sería (...) que laterapia génica sea una 'cura milagrosa' para mí y otrospacientes", sostuvo.

Está previsto que los resultados del estudio esténdisponibles para el próximo año. (Reporte de Ben Hirschler. Editado por Patricio Abusleme)