LACHEN, Suiza y HOBOKEN, Nueva Jersey, August 26 /PRNewswire/ --
-- El simposio ISTH habla sobre la prevención y erradicación de los inhibidores FVIII y presenta el primer recombinante FVIII producido a través de la línea de células humanas
Octapharma AG dirige una iniciativa mundial centrada en la confrontación de los principales riesgos asociados a la terapia de hemofilia A - un anti-factor VIII (FVIII) de los anticuerpos, conocidos también como inhibidores. Esta iniciativa, en combinación con los esfuerzos de Octapharma de perseguir la primera terapia recombinante FVIII producida por medio de la línea de células humanas, se estima que podrá impactar de forma considerable en el tratamiento de uno entre cada 5.000 y 10.000 hombres nacidos con hemofilia A en todo el mundo. A nivel global, el 75% de los casos con hemofilia no son ni diagnosticados ni se someten a tratamiento.
Octapharma AG, el tercer mayor fabricante de productos de plasma en todo el mundo, recientemente ha reunido a varios de los principales investigadores en enfermedades de coagulación de la sangre para cerebrar dos simposios sobre este importante problema durante la celebración del Congreso Bienal de la International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) en Boston. Octapharma fue uno de los cinco Patrocinadores de Platino en el Congreso ISTH, que atrajo a unos 7.500 representantes de la comunidad médica y de investigación, además de a muchos pacientes.
Los expertos clínicos indicaron durante el simposio que hasta un 40% de los pacientes anteriormente no tratados (PUP) y que padecían hemofilia A desarrollaron las complicaciones clínicas más graves de la terapia de sustitución FVIII - anticuerpos inhibidores - que pueden producir hemorragias incontroladas, aumento de las hospitalizaciones y daños conjuntos, produciendo un aumento de la morbilidad y mortalidad.
"Hemos reunido a la comunidad internacional para hacer frente a este problema, ya que nuestro compromiso mundial con los pacientes que sufren hemofilia A se remonta 25 años atrás, en la creación de Octapharma", afirmó el vicepresidente de Octapharma AG, Kim Bjornstrup. "Nuestras primeras terapias se desarrollaron para la comunidad de hemofílicos, y en la actualidad, la mayor parte de los pacientes con hemofilia afirma que el desarrollo de inhibidores es el principal obstáculo para conseguir un tratamiento eficaz. Octapharma se centra en la introducción de innovadoras estrategias de desarrollo que ayuden a mejorar la calidad de vida de los pacientes, descubriendo un tratamiento eficaz y desarrollando productos que sirvan para superar este obstáculo".
El simposio patrocinado por Octapharma y titulado "Prevention and Eradication of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and Field Research", estuvo presidido por David Lillicrap, doctor y profesor de patología y medicina molecular de la Queen's University en Ontario (Canadá) y Georges E. Rivard, doctor y profesor de pediatría de la Universidad de Montreal. El simposio ha proporcionado una oportunidad para tratar los últimos datos que apoyan el uso del factor von Willebrand de concentrados (VWF)/FVIII para la Inducción de Inmunotolerancia (ITI) en pacientes con hemofilia A y una pobre prognosis para conseguir el éxito en los resultados ITI.
Los presentadores revisaron la mezcla equilibrada de datos clínicos, preclínicos y básicos en el papel de la presencia de VWF en concentrados FVIII y la experiencia clínica en la prevención y erradicación de los inhibidores FVIII. Además, la prospectiva más reciente y los datos clínicos retrospectivos conseguidos en las diferentes clases de concentrados FVIII utilizados para el tratamiento ITI se presentaron junto a la actualización del progreso del estudio prospectivo en marcha diseñado para investigar el riesgo del desarrollo de inhibidores FVIII en los pacientes anteriormente sin tratar o tratados con hemofilia.
"Una experiencia cada vez mayor nos indica que los VWF que contienen concentrados pdFVIII aumentan las posibilidades de éxito en la tolerancia, sobre todo en pacientes con factores de prognosis pobres", indicó el presentador del simposio, Wolfhart Kreuz, doctor del Hemophilia Comprehensive Care Centre del Hospital Universitario de Johann Wolfgang Goethe de Frankfurt (Alemania). "El éxito en ITI lleva a la normalización de la media vida de FVIII, permitiendo una terapia de sustitución bajo demanda y una profilaxis completamente eficaces, con una mejora consecuente en la calidad de vida de los pacientes y una acusada reducción de los costes de tratamiento".
El simposio patrocinado por Octapharma "From Humans to Humans - Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell Line", estuvo presidido por Edward G.D. Tuddenham, doctor y director del Katharine Dormandy Haemophilia Center & Thrombosis Unit de Londres, y Johannes Oldenburg, doctor, Ph.D., presidente y director del Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine de Bonn (Alemania).
"Veinte años después del comienzo de los ensayos clínicos con concentrados rFVIII expresados en las células de los hámsteres, un nuevo compuesto rFVIII ha pasado a formar parte de los ensayos clínicos", indicó el doctor Tuddenham. "El objetivo primario detrás del desarrollo de este nuevo rFVIII era la reducción del reto inmunogénico general (y formación de inhibición resultante) para los pacientes con hemofilia durante la terapia de sustitución rFVIII. Una parte esencial de esta estrategia era el desarrollo de una proteína humana rFVIII expresada en el sistema de expresión de células basadas en proteínas en lugar de utilizar las líneas de células procedentes de los hámsteres".
El simposio ha destacado los beneficios de la utilización de proteínas basadas en las células humanas; la caracterización preclínica y algunas de las propiedades funcionales del primer factor recombinante VIII (rFVIII) de la línea de células humanas; y el programa de desarrollo clínico mundial previsto con los nuevos rFVIII derivados de las células humanas. La nueva aplicación de fármaco investigacional para la línea de células humanas rFVIII de Octapharma se solicitó en EE.UU. en mayo de 2008. Los ensayos clínicos comenzaron en Rusia en la primavera de 2009, y se espera que comiencen en EE.UU. a finales de este año. Además, Octapharma cuenta con otra línea de productos de células humanas recombinantes en varias fases de desarrollo.
Durante el simposio se presentaron las ventajas posibles de la utilización de la línea de células humanas para la producción recombinante de FVIII. Estas incluyen la ausencia de epítopos antigénicos de roedores Gal-1,3-Galactosa y N-ácido-neuramínico-glicolil de la proteína FVIII, que podría conseguir la reducción de la inmunogenecidad en comparación con los productos del factor recombinante VIII que están todos derivados de las líneas de hámsteres y que aumentan la tolerancia de forma potencial.
Octapharma AG
(CONTINUA)
