El tratamiento que promete erradicar todo el colesterol malo: revolucionará la cardiología
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elEconomista.es
Cuando ya nada sorprende, aparece algo que deja con la boca abierta a muchas personas. Al parecer, una nueva terapia génica bastada en CRISPR pretende reescribir las reglas del tratamiento del colesterol: promete eliminar el colesterol malo con una sola infusión.
¿Y qué podría suponer esto en la actualidad? Está claro: un cambio de paradigma en la atención cardiovascular. O al menos esta es la visión que tuvo el pasado año VERVE Therapeutics cuando su ensayo clínico de fase I presentó todos los resultados provisionales, recogidos por 'Forbes'.
Finalidad
El objetivo, sin duda, es reducir de manera permanente los niveles genéticamente elevados de colesterol de lipoproteínas de baja densidad o "colesterol malo" con una única infusión -sí, habéis oído bien- de una terapia de edición genética basada en CRISPR.
Al parecer, el plan se basa en dos avances científicos: la tecnología de nanopartículas lipídicas y la edición genética basada en CRISPR. Sí, para desactivar en el hígado un gen que aumenta el colesterol. Un cambio radical con relación a otras terapias génicas que requieren la extracción de células.
Más detalles
Y es que las nanopartículas lipídicas actúan como un gran vehículo. Están confeccionadas para transportar la información de edición genética a células específicas. Un medio de transporte que se utiliza para administrar el ARNm en las vacunas COVID-19 y también se adoptaron en experimentos para tratar la fibrosis cardiaca y la anemia falciforme.
En este momento, la nanopartícula transporta dos componentes de edición genética al hígado, el órgano responsable de la gestión del colesterol. Unas moléculas de azúcar llamadas GalNAc, o N-acetilgalactosamina, decoran la superficie de toda la nanopartícula e interactúan con los receptores LDL de la célula hepática.
A tener en cuenta
Acto seguido, la nanopartícula entra en la célula, empieza a degradarse y publica el material genético en el citoplasma. Por último, la carga de la nanopartícula se dirige a un gen de las células hepáticas conocido como proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 o PCSK9.
Dado que este gen produce varias proteínas que destruyen los receptores del colesterol malo en el hígado, su neutralización debería permitir al hígado procesar correctamente el colesterol LDL.
Los componentes de edición genética proceden de CRISPR-Cas9, un sistema revolucionario que usa una enzima llamada Cas9 y un ARN guía para cortar y alterar el ADN en un lugar preciso. A diferencia de la edición genética CRISPR-Cas9 tradicional, este producto utiliza un ARNm y un ARN guía que cambia una sola base del ADN sin cortarlo.
Como el ADN no se rompe con este método, es menos probable que cause mutaciones fuera del objetivo. Y lo mejor: todas las conclusiones de esta terapia génica arrojó resultados muy prometedores.