Europa da luz verde a un nuevo ensayo clínico de Oryzon en anemia de células falciformes

La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha aprobado un ensayo clínico de fase Ib de iadademstat, una molécula de Oryzon, en anemia de células falciformes (ACF). Este será el primer ensayo clínico que investigará este fármaco en una indicación hematológica no maligna.

El estudio se llevará a cabo en varios centros españoles, reclutando a 40 pacientes adultos con esta enfermedad de la sangre. Como ocurre con todos los ensayos en fase I, el objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco, estableciendo una dosis recomendada para la segunda fase. En este sentido, Oryzon también está desarrollando iadademstat como tratamiento para la leucemia mieloide aguda –en el estudio Alice– y el cáncer de pulmón de célula pequeña.

La catalana confía en el potencial del mercado de estos tratamientos, que crecerá desde aproximadamente 3.000 millones de dólares (2.560 millones de euros) en 2025 hasta alrededor de 8.000 millones de dólares (6.829 millones de euros) en 2032.

La ACF es un trastorno sanguíneo crónico y hereditario causado por una mutación en el gen de la beta-globina, que conduce a la producción de hemoglobina S (HbS) en lugar de la hemoglobina A normal. Las manifestaciones clínicas de la ACF incluyen la vaso-oclusión y la anemia hemolítica, que conducen a crisis vaso-oclusivas, daño orgánico agudo y progresivo, reducción de la calidad de vida y mortalidad prematura.

"Estamos muy satisfechos de ser el único inhibidor de LSD1 actualmente en desarrollo clínico para la ACF. Inhibir la LSD1 representa un enfoque terapéutico altamente prometedor para esta enfermedad, que afecta a aproximadamente 7,7 millones de personas en todo el mundo según estimaciones de 2025", ha señalado la vicepresidenta Senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon, Ana Limón.

Presencia en Estados Unidos

Se trata del trastorno hematológico hereditario más común en Estados Unidos y, según la compañía, representa "una necesidad médica significativa no cubierta, con opciones terapéuticas limitadas".

Precisamente, Oryzon está buscando penetrar en el mercado estadounidense. El otro principio que tienen en su cartera, vafidemstat, ya ha captado la atención de laboratorios estadounidenses, según adelantó la compañía a elEconomista.es en el pasado mes de febrero.

En concreto, señaló que se encontraba en conversaciones "bajo confidencialidad" con distintas empresas y estudiaba la venta de este principio activo e incluso del laboratorio al completo. "Este es el funcionamiento de una biotecnológica: desarrollar fármacos hasta que se licencian a una multinacional, o hasta que la compañía es comprada por la propia multinacional porque le sale más barato comprar la empresa que licenciar la molécula", expresó el CEO de la compañía, Carlos Buesa.

Esta última molécula, que se está investigando para enfermedades mentales como la esquizofrenia y el trastorno límite de la personalidad (TLP), se encuentra en fases de investigación más avanzadas. Así, Oryzon estima que, solo para TLP, la molécula puede alcanzar unas ventas anuales de más de 2.867 millones de euros.

Por otro lado, en el pasado abril realizó una ampliación de capital internacional con la que captó 30 millones. Cabe recordar que, en un primer momento, la firma estimaba conseguir 25 millones. La compañía va a dedicar parte de esta cuantía a avanzar en el desarrollo clínico de vafidemstat.