Ascendis negocia la llegada a España de un fármaco inédito para problemas de tiroides

La farmacéutica danesa Ascendis negocia con el Ministerio de Sanidad la llegada a España del primer medicamento para una enfermedad rara relacionada con la tiroides: el hipoparatiroidismo. Hasta la fecha, las 13.000 personas que viven en el país con esta patología no tienen una solución farmacológica, por lo que la compañía y el departamento de Mónica García trabajan a contrarreloj. Teniendo en cuenta que se trata de una enfermedad catalogada como rara, en la mayoría de los casos las negociaciones se aceleran, si bien a veces los altos precios de las terapias entorpecen las conversaciones.

El medicamento recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea el pasado mes de septiembre. Hasta la fecha está vendiéndose en Alemania (el país teutón incorpora automáticamente las decisiones de Bruselas) y en Austria. Ahora, la compañía está buscando otros nichos de mercado y España ha sido de las primeras elecciones de la empresa danesa.

Preparándose para este inminente lanzamiento en la península ibérica, Ascendis ha decidido abrir una filial en España. Se trata de una oficina meramente comercial, por lo que no se espera que la farmacéutica se extienda en el país para otras labores relacionadas con la manufactura de sus productos.

La nueva directora general de Ascendis Pharma para España y Portugal, Nyssa Liebermann Noyola, llegó a la compañía hace ahora seis años. Por otro lado, la farmacéutica ha fichado para acompañar a la directiva a Iria González para llevar las negociaciones con las administraciones tras hacer lo propio en compañías como Novartis, MSD o Biogen. Junto a ella, como directora médica, estará Verónica Díaz, que ha llevado cargos similares en multinacionales como Roche, Abbott, AbbVie o Galapagos.

Ascendis Pharma se fundó en 2007 para "aprovechar el potencial de la tecnología TransCon, en referencia a la TRANSient CONjugation, es decir, a nuestra capacidad única de unir temporalmente (transitoriamente) un portador inerte a un fármaco de biología conocida", explica la empresa.

"Esta tecnología patentada combina la eficacia del fármaco de origen, cuya biología se conoce, con las ventajas de los profármacos y un mecanismo de liberación sostenida. Su reversibilidad única permite que un fármaco activo no modificado se libere (desligue) en el organismo de forma precisa y controlada en el tiempo, creando un efecto de acción prolongada", añaden.

Medicamentos huérfanos

En España, los tratamientos para las enfermedades raras, denominados medicamentos huérfanos, viven una de cal y otra de arena. El último dato disponible explica que en España se han iniciado un total de 122 informes para validar estas terapias desde el ejercicio 2013 hasta finales de 2023. De ellos, están pendientes de publicación y financiación el 49%.