El Hospital La Paz liderará el primer ensayo clínico en el mundo para sarcomas pediátricos con células CAR-T de donantes

El Hospital La Paz, ubicado en Madrid, liderará el primer ensayo clínico del mundo sobre el uso de la terapia CAR-T procedente de donantes (alogénica) contra sarcomas pediátricos. Este comenzará en breve y participarán 15 pacientes que no han respondido a los tratamientos que han tomado con anterioridad. En concreto, serán niños, adolescentes y jóvenes adultos.

Este tipo de tratamiento se elabora de forma personalizada para cada enfermo. Se produce a partir de la sangre de un donante familiar del que se extraen un tipo de células – concretamente los linfocitos T – y mediante ingeniería genética se les añade un receptor antígeno quimérico que es capaz de reconocer y atacar las células tumorales.

Normalmente las células que se utilizan en las CAR-T proceden del propio paciente. Pero, el 20% de los pacientes que van a someterse a este tipo de tratamiento no poseen los linfocitos T porque los medicamentos que han tomado con anterioridad han acabado con ellos. Además, en el caso de que tenga este tipo de células su calidad no es buena debido a la misma causa, según explica el investigador líder del estudio, el doctor Antonio Pérez Martínez.

La CAR-T que utilizarán para el ensayo clínico puede llegar a reconocer hasta seis dianas terapéuticas diferentes. "Es un fármaco vivo e inteligente que actúa cuando está la diana y desaparece cuando no", afirma Pérez Martínez.

Por otra parte, si el estudio obtiene resultados positivos se prevé que esta terapia alogénica se extienda a otro tipo de enfermedades que presentan una tasa de éxito baja con los tratamientos actuales.

Uno de cada diez tumores en la población infantil son sarcomas. A día de hoy, los pacientes en los que el cáncer está localizado tienen una supervivencia de entre el 70 y 80%. Sin embargo, para aquellos que sufren recaídas y desarrollan metástasis la tasa es del 30%. El tratamiento actual es la cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia. Sin embargo, no son eficaces si el tumor se encuentra en estadios avanzados.