Beatriz Perales: "Es fundamental tener un proceso de precio y financiación flexible de los medicamentos huérfanos"

La presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Beatriz Perales, reclama medidas legislativas para mejorar el acceso a las terapias de enfermedades raras o minoritarias que no cuentan con alternativa terapéutica en España.

El último Informe Anual de Acceso 2024 registra un notable incremento en nuevos medicamentos huérfanos autorizados en Europa y en España. ¿Cómo valora este balance investigador?

El informe de 2024 muestra un escenario positivo respecto a la situación de medicamentos huérfanos en España y Europa, gracias al incremento de las autorizaciones de comercialización y la disponibilidad de nuevos tratamientos. Esto es muy esperanzador, especialmente para los pacientes, dado que les ofrece una opción terapéutica que en la mayoría de los casos antes no tenían.

¿A qué se debe?

Desde AELMHU, consideramos que este incremento es el resultado de un esfuerzo conjunto entre la comunidad científica, la industria farmacéutica, las asociaciones de pacientes y las administraciones públicas que, como decimos, siempre deben de ir de la mano. Sin embargo, es importante subrayar que, a pesar de estos avances, actualmente, solo el 6% de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento disponible. Esto hace evidente la necesidad de seguir invirtiendo en I+D de medicamentos huérfanos, así como seguir mejorando los procesos de evaluación, acceso y financiación para que los pacientes puedan beneficiarse de la innovación.

España solo financió el 58% de los 17 medicamentos con autorización de comercialización. ¿Por qué se produce esta brecha de acceso tan grande para los pacientes en nuestro país?

Este dato refleja importantes avances, a la vez que pone de manifiesto que el tiempo de aprobación y financiación sigue siendo un reto que debemos abordar de manera urgente. Algunos de los factores que podrían influir en esta en esta situación son los procedimientos burocráticos y administrativos, que pueden ralentizar significativamente la llegada de nuevos tratamientos a los sistemas de salud. Además, la complejidad de la evaluación y las diferentes metodologías de valoración entre países europeos también influyen en la velocidad de comercialización y financiación de estos tratamientos para enfermedades raras. En este contexto, desde AELMHU consideramos que la mejora de los procesos de evaluación y de financiación podría acelerar este proceso y se debería hacer en colaboración entre las autoridades legisladoras y las compañías farmacéuticas. Estamos en un momento clave en el tema de la evaluación, tanto a nivel europeo como español, y necesitamos que los cambios ya implementados, y los que se esperan, mejoren el acceso a estos medicamentos tan necesitados.

Hay que recordar también, que una gran cantidad de compañías farmacéuticas desarrolladoras y comercializadoras de estos productos son de tamaño muy reducido, con recursos limitados y donde lanzar un producto en un determinado país conlleva un esfuerzo importante.

¿Esperan que se produzcan cambios en el sistema de precio y financiación?

Es fundamental tener un proceso de precio y financiación flexible, que tenga en cuenta las características de estas terapias para asegurar un acceso más temprano y evitar nuevas barreras de entrada al mercado español para este tipo de tratamientos.

¿Qué otras medidas reclaman para reducir la media de 23 meses entre la obtención del código nacional y la aprobación de la financiación?

Existen una serie de desafíos que retrasan el acceso de los pacientes a estos tratamientos, que incluyen la duración de los procesos burocráticos y los tiempos necesarios para llegar a un acuerdo entre el Sistema Nacional de Salud y la compañía, que se mantienen en 23 meses de media desde hace dos años. Esta demora es un obstáculo importante, especialmente cuando no existen alternativas terapéuticas para los pacientes, como ocurre con los tratamientos destinados a tratar enfermedades raras. Para reducir estos tiempos, es crucial la creación de un programa de acceso temprano para este tipo de tratamientos, con modelos de precio y financiación flexibles que tengan en cuenta las características de los medicamentos huérfanos, permitiendo así un acceso ágil y equitativo para los pacientes con enfermedades raras.

¿Qué otras prioridades legislativas deberían impulsarse para mejorar la aprobación y financiación de estos tratamientos en España?

Consideramos que las principales prioridades legislativas para mejorar la aprobación y financiación de los tratamientos huérfanos en España deben centrarse en crear un modelo de evaluación y financiación que tenga en cuenta las características de estos medicamentos, incluido la baja prevalencia, la falta de información sobre la enfermedad, y la falta de comparadores adecuados. Además, es necesario mejorar la colaboración entre la administración pública y la industria farmacéutica para alinear expectativas y garantizar que los medicamentos lleguen más rápidamente al sistema sanitario. En cuanto a la financiación, las compañías que integran AELMHU defendemos la creación de un modelo que contemple las necesidades de los pacientes y la sostenibilidad del sistema, pero que también tenga en cuenta el valor que aportan estos tratamientos, desde una perspectiva social, y donde el impacto en la calidad de vida de los pacientes sea importante parala toma de decisiones. También es crucial que se promueva un modelo de acceso temprano, que permita a los pacientes acceder a los medicamentos de manera más ágil. Finalmente, la transparencia en los procesos de evaluación, así como la inclusión de criterios sociales y económicos en la evaluación de los medicamentos, son esenciales para garantizar un acceso equitativo y justo.

En cuanto a la financiación de terapias avanzadas, ¿qué medidas pueden acelerar el desarrollo de estas terapias y facilitar su acceso?

Uno de los pilares clave para fomentar el desarrollo de estas terapias es la creación de modelos de financiación más flexibles y adaptados a las características de estos tratamientos. Es necesario que los sistemas de salud consideren el valor clínico, económico y social de estas terapias, y no solo el coste inmediato de su implementación. Además, la incorporación de mecanismos de gobernanza que permitan la creación conjunta de modelos de evaluación adecuados para cada patología será crucial para garantizar que las terapias avanzadas sean evaluadas de manera eficaz. También se debe contemplar la creación de modelos de acceso ágiles que permitan a los pacientes acceder a estos tratamientos innovadores lo antes posible. Sin embargo, los retos específicos que enfrenta este sector incluyen la necesidad de asegurar la sostenibilidad del sistema de salud sin comprometer la equidad en el acceso a estos tratamientos avanzados, pero a la vez ofrecer un retorno apropiado a las compañías desarrolladoras de estos medicamentos. Para ello, necesitamos sistemas de financiación que permitan pagar por resultados, desde una perspectiva social, y a lo largo del tiempo si el medicamento sigue funcionando.

Las terapias avanzadas están transformando el panorama de las enfermedades raras y abren un nuevo camino para los pacientes, pero demandan un nuevo modelo asistencial y un maco legislativo flexible, transparente y consensuado. Unas terapias que demandan una revisión profunda de los procesos de evaluación, acceso y financiación que garantice un acceso equitativo y rápido a estas terapias innovadoras.

Se hace evidente y necesario de trabajar entre todas las partes implicadas hacia el futuro y esto podrían reflejarse también en la actualización de la Estrategia Nacional de Terapias Avanzadas, en la que se incluya la planificación de acceso, evaluación y financiación de las terapias avanzadas más allá de las CAR-T, y que permita a España mejorar su posicionamiento a nivel internacional en esta área tan estratégica para el país, como ya sucede con los ensayos clínicos.