Terapia genes muestra potencial para tratar enfermedad cerebral

WASHINGTON (Reuters) - Una terapia genética experimentalparece haber ayudado a ocho niños con una raro e incurabledesorden neurológico, aunque podría haber sido responsable porla muerte de un menor, reportaron investigadores el martes.

Los expertos dijeron que el tratamiento parecía losuficientemente seguro y efectivo para probarlo en más niñoscon lipofuscinosis neuronal infantil tardía (LINCL, por susigla en inglés), una forma de la fatal enfermedad de Batten.

El tratamiento, en el que un virus que transporta el gencorrectivo fue transmitido directamente al cerebro, pareciódesacelerar el deterioro de ocho de 10 niños tratados, reportóel doctor Ron Crystal y sus colegas del New York PresbyterianHospital y del Weill Cornell Medical Center.

"Estamos animados por esto. No se trata de una cura",declaró Crystal en una entrevista telefónica.

Como en todas las formas de terapia genética, la esperanzareside en que las células mutantes tomen el nuevo gen ycomiencen a funcionar normalmente.

Los niños con LINCL comienzan a mostrar síntomas cerca delos cuatro años de edad. Pierden la coordinación, visión yhabla y usualmente mueren cuando son incapaces de respirar porsí solos, entre los 10 y 12 años.

Un niño sufrió un ataque epiléptico y murió semanas despuésdel tratamiento y otro niño falleció por causas desconocidasdos años después del tratamiento.

Ocho de los niños mostraron una desaceleración apreciabledel deterioro inevitable visto en la condición.

Sólo unos 200 niños viven en el mundo con la enfermedad.

"La enfermedad es causada por mutaciones en el gen CLN2",escribieron Crystal y sus colegas en el reporte, dado a conoceren la publicación Human Gene Therapy.

Los investigadores eligieron a 10 niños de Estados Unidos,Gran Bretaña, Australia y Alemania, cinco de ellos severamenteafectados por la enfermedad y cinco afectados de formamoderada.

Pequeños tubos de vidrio fueron usados para transmitir losvirus adeno asociados que transportan el gen correctivo a loscerebros de los niños. El equipo de Crystal vigiló a los 10niños por 18 meses, comparándolos con cuatro niños no tratadoscon la misma condición.

"La variable primaria fue una escala de medición clínicabasada el el número de ataques, habilidades de lenguaje,habilidades motrices y demás", explicó Crystal. "Ahí es dondevimos lo que pareció de importancia estadística".

Un niño sufrió un ataque y murió después de 49 días."Sabemos que está relacionado con lo que hicimos (...) pero nosabemos si está relacionado con el virus o no", explicóCrystal.

El investigador dijo que no había evidencia que el viruscausara una reacción inmunológica y opinó que la terapiaexperimental estaba justificada.