Novartis, en búsqueda de una terapia adaptada al paciente

En Novartis están centrados en cinco áreas oncológicas clave en las cuales han identificado necesidades de los pacientes y posibilidades de cubrirlas dentro del portafolio: cáncer de mama, cáncer de pulmón, melanoma, cáncer renal y hematología. Además, en la busqueda de una terapia adaptada al paciente, está colaborando en la frontera de la terapia celular y genética para llevar este enfoque revolucionario a pacientes con una variedad de enfermedades, incluidos trastornos genéticos y ciertos cánceres mortales.

Asimismo, también están desarrollando terapias celulares y genéticas para abordar afecciones genéticas, especialmente enfermedades causadas por la mutación de un solo gen. Inicialmente, Novartis se está enfocando en las condiciones del sistema nervioso central, los ojos y la sangre debido a la experiencia en estas áreas y porque actualmente es posible entregar material genético en estos lugares. Así, en otras palabras, pueden llevar la terapia celular o genética al tejido relevante.

Áreas de enfoque

Actualmente, hay tres áreas de enfoque clave para la investigación y el desarrollo de terapias de células y genes potencialmente transformadoras en Novartis: terapias basadas en AAV, terapias de células CAR-T y tecnologías basadas en CRISPR.

Novartis está explorando el uso de terapias basadas en AAV en neurología y oftalmología mediante la entrega de nuevos genes a las células de los pacientes.

Las terapias con células CAR-T están aprobadas actualmente por varios organismos reguladores para tratar ciertas formas de cánceres de sangre de células B avanzadas. El objetivo de Novartis es ampliar el impacto de la terapia celular en oncología profundizando en las neoplasias malignas de células B, llegando potencialmente a pacientes con otros cánceres hematológicos y tumores sólidos.

Por último, Novartis está realizando una investigación temprana sobre el uso de tecnologías basadas en CRISPR en la hematología y la oftalmología para tratar enfermedades mediante la corrección de defectos genéticos.