Terapias CAR T que salvan vidas con tratamientos personalizados

Estos tratamientos, que tienen un coste de 500.000 euros por paciente, ya han curado a un niño de seis años en el Hospital Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat), el cual fue tratado con CART 19. Las células T pueden erradicar todas las células cancerosas y pueden permanecer en el cuerpo meses después de que se haya completado la infusión.

España es uno de los países líderes en investigación, lo que contribuye a generar un amplio tejido investigador público y privado, atrayendo capital internacional en un momento en que los países avanzados compiten por crecer en el ámbito de la innovación. De hecho, la inversión en ensayos clínicos realizada por las compañías farmacéuticas ha pasado de 299 millones en 2005 hasta los 662 millones en 2017, lo que representa un incremento sostenido anual del 7 por ciento anual, según los últimos datos del Proyecto BEST. Tanto es la apuesta de nuestro país por una terapias personalizas con tipos de células malignas para las personas, que financiará este año las primeras terapias CAR T, un tipo de tratamiento que modifica los genes y ha demostrado una gran eficacia contra la leucemia. La Administración ha optado por acuerdos de riesgo compartido para su financiación.

Las denominadas terapias CAR T son tratamientos personalizados donde a cada paciente se le extraen células que son modificadas en laboratorio para incluirles un gen capaz de actuar contra las células malignas. Una vez que las células son modificadas, se inyectan de nuevo en cada paciente. Las CAR son proteínas que permiten a las células T reconocer un antígeno en células tumorales específicas. Las células CAR T rediseñadas se multiplican. El número de células T modificadas genéticamente del paciente se "expande" mediante el crecimiento de células en el laboratorio. Cuando hay suficientes de ellas, estas células CAR T se congelan y se envían al hospital o centro donde el paciente está siendo tratado. Después, las células se descongelan y luego se infunden en el paciente.

Son tratamientos personalizados donde a cada paciente se le extraen células que son modificadas en laboratorio para incluirles un gen para contra las células malignas

Las células CAR T pueden erradicar todas las células cancerosas y pueden permanecer en el cuerpo meses después de que se haya completado la infusión. En junio del año pasado, los primeros medicamentos de terapia avanzada (ATMPs), tratamientos innovadores basados en genes, tejidos o células, que fueron aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), fueron Novartis Kymriah (tisagenlecleucel-T) y Gilead Yescarta (axicabtagene ciloleucel) para tumores malignos hematológicos selectos. Kymriah está indicado para el linfoma de células B grandes (DLBCL) recidivante o refractario después de dos o más líneas de terapia sistémica, así como para adultos pediátricos y jóvenes (hasta 25 años de edad) con leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA) es refractario, en la recaída después del trasplante, o en la segunda o posterior recaída. Yescarta también está indicado para DLBCL recidivante o refractaria y también para linfoma mediastínico de células B grandes (PMBCL) después de dos o más líneas de terapia sistémica.

El éxito de estas terapias está dando sus frutos. La sanidad pública madrileña ha dado de alta a cinco de los siete primeros pacientes oncológicos tratados con células CAR T. De los siete pacientes que han iniciado el tratamiento en la Comunidad de Madrid hasta el momento -seis en el 12 de Octubre y uno en el Gregorio Marañón-, cinco han recibido el alta. Hay 17 solicitudes de tratamiento, 14 de pacientes de la región y tres de otras comunidades.

Estos tratamientos, que tienen un coste de 500.000 euros por paciente, ya han curado a un niño de seis años en el Hospital Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat), el cual fue tratado con CAR T 19. El paciente padecía una leucemia linfoblástica aguda desde que tenía 23 meses. Tras dos recaídas y un trasplante de progenitores hematopoyéticos (trasplante de médula ósea), con esta terapia ya ha vuelto a su vida normal.

El doctor Felipe Prósper, investigador senior del Cima, director del área de Terapia Celular y codirector del Servicio de Hematología de la Clínica Universidad de Navarra, indica que estos fármacos son "muy caros", pero puntualiza que "a veces hay un poco de confusión". "El tratamiento de un paciente con mieloma ante una recaída combinando fármacos cuesta entre 150.000 y 200.000 euros al año. Cuando pones un CAR T, vas a gastar 250.000-300.000 euros en un único fármaco pero sin administración a lo largo del año", asegura.

Vall d'Hebron crea la primera unidad para tratar cáncer con terapias avanzadas, es la única que está dedicada exclusivamente a esta nuevas terapias y ha participado desde el inicio en los ensayos clínicos. Gracias a esta nueva terapia, un 35% de los pacientes (que hasta ahora no tenían otra alternativa terapéutica) pueden recibir este tratamiento. La unidad cuenta con 12 habitaciones con la tecnología de monitorización de los pacientes más avanzada. El doctor Francesc Bosch, jefe del Servicio de Hematología de este hospital, indica que "aproximadamente, la terapia CAR T ofrece respuesta en el 80 por ciento de los pacientes con leucemia y el 40% de los pacientes con linfoma".

El éxito del tratamiento depende del individuo, su enfermedad y varios otros factores. La terapia con células CAR T ha demostrado ser la más prometedora para los cánceres hematológicos y representa un verdadero cambio en la forma en que se tratan los cánceres. Representa un salto en las terapias médicas, desde el uso de pequeñas moléculas químicas o proteínas hasta el uso de células. Se espera que el número creciente de adultos y niños que desarrollan cáncer conduzca a una alta demanda de un enfoque de un enfoque de tratamiento terapéutico eficaz y confiable para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

El doctor Jaime Pérez de Oteyza, jefe de Hematología y Onco-Hematología del Centro Intergal Oncológico Clara Campal HM CIOCC, indica que "ningún tratamiento para el cáncer es efectivo en el 100% de los casos. Lo mismo ocurre con las células CART. Una de las novedades más llamativas es la forma en que el Sistema Nacional de Salud ha negociado la financiación de estos medicamentos. En efecto, los acuerdos alcanzados con las farmacéuticas introducen el concepto de "riesgo compartido", que podríamos definir como un pago en función de los resultados obtenidos. A grandes rasgos consiste en que, si el medicamento funciona, la Administración abona la totalidad, del coste, mientras que, si no funciona, no lo abona, o abona sólo una parte".

Además, Pérez de Oteyza añade que "los productos que tenemos actualmente son solo el principio. En este momento ya están ensayándose CAR Ts de segunda y tercera generación encaminados a optimizar los resultados, aumentando la eficacia y disminuyendo los efectos adversos. Asimismo se está ampliando notablemente el abanico de cánceres que van a poder ser tratados con CAR T".