Una nueva terapia génica es promisoria contra la enfermedad del "niño burbuja"
NUEVA YORK (Reuters Health) - Hace más de dos décadas, losmédicos lograron un avance enorme en la atención de los bebésque nacían con una deficiencia inmunológica grave conocida comoenfermedad del "niño burbuja".
Pero cuando un cuarto de los niños tratados desarrollóleucemia entre los dos y cinco años, los científicos tuvieronque volver a empezar.
Ahora, una nueva variación de aquella terapia, que incorporaun virus diseñado genéticamente para ayudar al organismo aproducir linfocitos T, está mostrando aquellos primerosresultados tan promisorios mientras que resultados preliminarespublicados en New England Journal of Medicine revelan queninguno de los niños tratados desarrolló cáncer.
"Queda demostrado que el virus es efectivo. Corrige eldefecto inmunológico en estos pacientes como lo había hecho eltratamiento anterior", dijo el coautor del estudio, doctor DavidA. Williams, jefe de Hematología/Oncología del Hospital de Niñosde Boston.
"Aún no podemos asegurar que no habrá casos de leucemia. Dehecho, vamos a seguir a esos niños durante 15 años", explicó.Pero insistió en que los resultados preliminares son"alentadores".
El nombre oficial de la enfermedad es inmunodeficienciacombinada grave ligada al cromosoma X y su sobrenombre, "niño dela burbuja", se debe a que quienes la padecen sólo pueden estarseguros en un ambiente estéril. El defecto genético impide queel organismo de los varones, cuyo único cromosoma X los vuelveblanco de la enfermedad, elimine las infecciones. En el mundoexterior, morirían en un año.
La terapia consiste en extraer células de la médula ósea,seleccionar las células que construyen el sistema inmunológico yexponerlas al virus de diseño. Al comienzo, las células carecendel código genético necesario para formar un sistemainmunológico sano. El virus está entrenado para introducir esecódigo. Una vez reprogramadas, las células se vuelven atrasplantar al paciente.
Los autores publican los resultados obtenidos en nueve niñostratados con el virus. Los varones tenían entre cuatro y 10,5meses de edad cuando recibieron el tratamiento génico, quereconstruyó el sistema inmunológico de siete de los ocho niñosque aún están vivos.
En seis de esos siete casos, se normalizó la cantidad decélulas T en sangre y esas células recuperaron la capacidad deeliminar infecciones.
En el séptimo caso, la respuesta no fue tan fuerte; serepitió el tratamiento y la cantidad de células T del niño semantuvo baja, aunque él está saludable.
El tratamiento falló en el octavo caso, pero el niñosobrevivió con un trasplante de médula ósea, que es la mejorterapia disponible.
Ninguno de estos ocho niños desarrolló leucemia en losprimeros 16 a 43 meses de seguimiento.
El noveno niño murió a los cuatro meses del tratamiento poruna infección al momento del inicio de la terapia génica.
"Los datos sugieren que este sistema de vectores es seguro ypodría utilizarse con otras enfermedades", dijo Williams,oncólogo pediátrico del Instituto de Oncología Dana-Farber,Boston.
Cinco niños recibieron el tratamiento en Francia y cuatro,en Estados Unidos.
FUENTE: New England Journal of Medicine, online 8 de octubredel 2014.