Alnylam y PTC Therapeutics se suman a la asociaciónLas compañías biofarmacéuticas Alnylam y PTC Therapeutics se incorporan a la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), la entidad que agrupa a las principales empresas farmacéuticas y biotecnológicas con el compromiso de invertir en el desarrollo de nuevas terapias capaces de mejorar la situación de los pacientes que padecen enfermedades raras y ultra-raras. Con estas dos nuevas incorporaciones, AELMHU cuenta con 17 asociados que representan ya al 35 por ciento de las compañías farmacéuticas y biotecnológicas presentes en España con medicamentos huérfanos o ultrahuérfanos comercializados en nuestro país. Fundada en 2002, Alnylam desarrolla una novedosa clase de medicamentos innovadores denominados compuestos terapéuticos de ARNi, con el potencial de transformar las vidas de las personas con enfermedades raras genéticas, cardiometabólicas y hepatoinfecciosa. Por su parte, la actividad de PTC Therapeutics está centrada en el desarrollo de medicamentos de pequeñas moléculas de administración oral, que modulan la biología del ARN (control postranscripcional), y que afectan a la producción de proteínas. Foman parte de la asociación Actelion, Alexion Pharmaceuticals, Amicus Therapeutics, Biogen, Biomarin, Chiesi, CSL Behring, Intercept, Ipsen, Kyowa Kirin, Orphan Europe, Shire, Sanofi Genzyme, SOBI Swedish Orphan Biovitrum y Vertex.