Nunca antes la investigación farmacéutica había dispuesto de más datos y tecnología al alcance para descifrar las claves de las enfermedades y desarrollar terapias innovadoras más efectivas y mejor adaptadas a cada paciente. Los laboratorios se hallan inmersos en una profunda transformación de su negocio para responder al reto tecnológico que plantea la medicina personalizada. Como señala Alex Gorsky, presidente y consejero delegado de la estadounidense Johnson & Johnson, en una reciente encuesta a 56 líderes de la industria farmacéutica: "No sólo nos estamos centrando en los productos que estamos innovando, estamos innovando cómo innovamos". Se trata, en efecto, de un nuevo modelo de investigar, y es la razón por la que la mayoría de altos directivos opina que la nueva tecnología cambiará la forma en que se competirá en el sector en los próximos cinco años. La secuenciación del genoma humano está abriendo la puerta a una medicina de precisión que usa el perfil molecular de un paciente y su información individual para diseñar terapias dirigidas. Sólo en oncología se utilizan ya 81 biomarcadores. Las técnicas de Big Data, la capacidad de analizar, relacionar e integrar en la investigación o en la práctica clínica grandes cantidades de información clínica, genética o sociodemográfica procedente de fuentes tan diversas como las redes sociales, permiten ya encontrar patrones o factores de riesgo para diseñar el tratamiento más efectivo para cada paciente. El uso de programas de inteligencia artificial resultará también clave para interpretar los millones de datos almacenados dentro de un proceso de cambio que avanza a gran velocidad y exige de las compañías capacidad de reacción para integrar estas tecnologías en su negocio. El director médico de Lilly en España, José Antonio Sacristán, subraya la importancia del proceso y, en concreto, de la vía abierta por los datos de la vida real. "Hasta ahora la investigación farmacéutica y la práctica clínica eran dos actividades separadas. Con el desarrollo del Big Data y el acceso a los datos de la historia electrónica se abre la posibilidad de que los datos de la propia consulta médica se incorporen a la propia investigación y permitan generar nuevo conocimiento", explica a elEconomista. La multinacional trabaja en el área del Real World Evidence o datos de la vida real y el Big Data a través de los registros de pacientes, que permiten manejar datos reales de pacientes de una forma sistematizada y segmentar mejor el área de estudio de una determinada molécula, con el fin de centrarse en pacientes específicos. Con el reciente lanzamiento en España del biológico contra la psoriasis, el laboratorio ha podido comprobar que los resultados de los ensayos clínicos de su nueva molécula ixekizumab se mantenían en la práctica clínica real, gracias al registro de pacientes con esta enfermedad de la piel avalado por la propia Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. "No sustituyen ni mucho menos los ensayos clínicos, pero sí que los complementan", sostiene Sacristán. El uso de los datos incluidos en los registros de pacientes es una oportunidad para la investigación y España no está mal situada. De los cerca de 1.000 registros de pacientes que hay en Europa, 190 son españoles. Con la aplicación de los datos de la vida real a la investigación se abre además la puerta a cambios en la regulación que aceleren el acceso a las nuevas terapias a través, por ejemplo, de aprobaciones regulatorias condicionadas o a cambios en la financiación de fármacos innovadores mediante contratos de riesgo compartido de pago basado en el valor del medicamento que son ya una realidad. Grandes progresos Tanto las empresas como el mundo académico apoyan la reutilización de los datos clínicos de los pacientes para la investigación, siempre que se cumplan las debidas garantías de seguridad y privacidad. El profesor Ferrán Sanz, director del Programa Informático del Instituto Hospital del Mar de Investigación Médica y la Universidad Pompeu Fabra, sostiene que "hay que encontrar un compromiso porque los datos deben ser asequibles a la investigación si se cumplen las condiciones de seguridad, ya que van a reportar grandes progresos". "Para ello están las agencias de protección de datos, la anonimización de datos para disociarlos de las personas o los comités de ética que autorizan los proyectos de investigación", recuerda este investigador. De la solución legal que se ofrezca al uso de datos dependerán en buena parte las inversiones del sector para desarrollar un modelo de negocio en esta área que promete ahorros millonarios. La consultora McKinsey calcula que la aplicación de las estrategias de Big Data a todo el proceso de decisión puede generar 100.000 millones de dólares de valor sólo en el sistema de salud de Estados Unidos. Se trata de optimizar la inversión en innovación, mejorar la eficiencia de los ensayos clínicos y crear nuevas herramientas de trabajo para médicos, pacientes, aseguradoras y reguladores que hagan realidad la promesa de la medicina personalizada. La Administración del expresidente de Estados Unidos, Barak Obama, comprometió 215 millones de dólares en su Iniciativa de Medicina de Precisión en 2015. Y es que el coste de no explorar esta vía es muy alto. El Memorial Sloan Kettering Cancer Center calcula que EEUU derrocha cada año unos 3.000 millones de dólares en antitumorales cuyos viales solo están ajustados para el grupo de enfermos más representativo. Capacidad de cómputo Son razones de sobra para que las compañías se armen en el terreno de las tecnologías de la información y el procesamiento de datos. Es el caso de Roche, cuyo Centro de Excelencia Informática situado en Madrid es referente mundial de la multinacional en infraestructura informática. La apuesta de la compañía en medicina de precisión persigue generar en los próximos años más de 60 Petabytes (PB) de información que los investigadores han de ser capaces de leer, interpretar y compartir para agilizar el lanzamiento de los nuevos medicamentos. Para imaginar la capacidad de procesamiento de datos del Centro, con 1 PB se podrían estar viendo vídeos en alta definición durante 13,3 años seguidos. "La cantidad de información que se necesita obtener, almacenar y procesar para el tratamiento personalizado es grandísima", explican fuentes consultadas del Centro de Roche. Una única secuenciación de un genoma humano ocupa como mínimo 200 gb, equivalente a 32 DVD de información. "El almacenamiento, las redes de comunicación y la capacidad de cómputo han de diseñarse para poder asegurar el máximo valor de dicha información para nuestros pacientes", señalan. Si la genómica o el Big Data biomédico constituyen las bases de la medicina personalizada, la colaboración entre centros e investigadores a la hora de compartir datos y resultados resulta esencial en este proceso. Farmaindustria, la patronal de la industria farmacéutica innovadora en España, está incidiendo en la innovación colaborativa a través del consorcio europeo Big Data for Better Outcomes, Policy Innovation and Healthcare Systems Transformation. Integrado por compañías farmacéuticas, asociaciones de pacientes e instituciones públicas europeas, este nuevo consorcio busca facilitar en el plazo de dos años la transición hacia un nuevo modelo asistencial basado en los resultados en salud y el uso del Big Data. Para ello pretende explotar los datos aportados por los sistemas de salud y la información acumulada de los distintos proyectos europeos lanzados en patologías como el Alzheimer, las neoplasias hematológicas malignas, las enfermedades cardiovasculares o el cáncer de próstata, entre otras, y medir los resultados más relevantes para los pacientes, haciendo posible que los recursos se destinen a los tratamientos más efectivos. En el caso de las leucemias y linfomas, y dentro del programa IMI Big Data for Better Outcomes que involucra a la UE y la Federación Europea de la Industria Farmacéutica, los investigadores están intentando dibujar el mapa europeo de este tipo de tumores, que ocupan el quinto puesto por frecuencia y el tercero en mortalidad, con el fin de fijar criterios para armonizar los resultados de los ensayos a escala europea y definir biomarcadores que hagan posible el acceso de los pacientes de forma temprana a nuevos fármacos más efectivos y mejor tolerados. No hay que olvidar la fuerte inversión que realizan las farmacéuticas en investigación extramuros en España. El 41 por ciento de los 1.004 millones de euros que invirtieron en I+D en 2015 se dedicaron a la colaboración con entidades externas. La mayor parte de estos acuerdos público-privados se ha realizado con centros de excelencia, como el Barcelona Supercomputing Center, el Centro Nacional de Investigación Cardiovascular (CNIC) o el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), entre otros. Laboratorios como AstraZéneca trabajan con el CNIO y el CNIC, además de universidades y centros de investigación, como el Vall d´Hebron Instituto de Oncología. La farmacéutica cerró hace dos años un acuerdo con este último centro para la investigación en fases tempranas de desarrollo para diferentes tipos de tumores y de medicamentos dirigidos a dianas moleculares específicas de cada tumor. "La capacidad de integrar la ciencia traslacional y la investigación clínica, junto con el potencial del laboratorio para impulsar los nuevos avances desde sus etapas tempranas representan una fuerza determinante hacia la medicina de precisión en oncología", señalan fuentes de AstraZéneca.