Existen cerca de 7.000 enfermedades raras en el mundo que afectan a menos de un 10% de la población global, según datos de la Organización Mundial de la Salud. Y este es el principal problema para su tratamiento.
Las empresas que tienen los recursos no están dispuestas a desarrollar medicamentos por el bajo número de pacientes a tratar y, por tanto, es muy difícil recuperar el capital invertido (en 2017 el coste medio por paciente de este tipo de fármaco fue de 147.308 dólares, según EvaluatePharma, frente a los 30.708 dólares de los medicamentos más genéricos.