Los medicamentos huérfanos, una oportunidad para el inversor de 260.000 millones de dólares

Isabel Gaspar

10/01/2019 - 19:06

Existen cerca de 7.000 enfermedades raras en el mundo que afectan a menos de un 10% de la población global, según datos de la Organización Mundial de la Salud. Y este es el principal problema para su tratamiento.

Las empresas que tienen los recursos no están dispuestas a desarrollar medicamentos por el bajo número de pacientes a tratar y, por tanto, es muy difícil recuperar el capital invertido (en 2017 el coste medio por paciente de este tipo de fármaco fue de 147.308 dólares, según EvaluatePharma, frente a los 30.708 dólares de los medicamentos más genéricos.

No obstante, hay algunas corporaciones que han encontrado en este segmento su gallina de los huevos de oro, ya que al ofrecer algún tipo de tratamiento para una enfermedad rara no suelen tener competencia y los pacientes buscan la manera de pagar los astronómicos precios (el coste por tratamiento puede variar entre los 100.000 y los 400.000 dólares). Son los conocidos como medicamentos huérfanos.

Según las previsiones de la consultora EvaluatePharma, este mercado crecerá a un ritmo del 11% entre 2018 y 2024, el doble que los medicamentos no huérfanos, para generar en cinco años más de 260.000 millones de dólares. El sector salud es normalmente uno de los favoritos de los expertos a la hora de invertir por sus connotaciones especiales, ya que por mucho que varíe el precio la demanda no disminuye, es más, aumentará a medida que lo hace la población mundial y la esperanza de vida.

A este respecto, Celgene es la compañía líder en lo que a este tipo de tratamientos se refiere. Su Revlimid, para tratamiento de ciertos tipos de cáncer como el mieloma múltiple (cáncer de médula ósea) o el linfoma de células del manto (tumor del sistema linfático), generará este año cerca de 11.000 millones de dólares de ventas, según las previsiones de Bloomberg. Esta cifra situaría al medicamento, del que depende más de un 60% de la facturación de Celgene, como el huérfano que más ingresos generará del mundo.

Revlimid, de Celgene, será el medicamento huérfano más vendido del mundo con 10.800 millones

Precisamente, Celgene fue noticia a principios de año al conocerse que Bristol-Myers Squibb iba a comprarla por 74.000 millones de dólares. Esta unión convertirá a ambas empresas en el gran gigante de los medicamentos huérfanos, ya que BMS también cuenta en su cartera con uno de los tratamientos que más factura. Se trata de Opdivo, también empleado en ciertos tipos de cáncer, y por el que la firma ingresará este año unos 7.400 millones de dólares. Por tanto, el nuevo grupo lograría facturar conjuntamente casi 20.000 millones de dólares solo con estos dos tratamientos.

Para el consenso de mercado ambas empresas son un mantener, es decir, recomiendan aguantarlas en cartera si ya se tienen. Si se cumplen las previsiones, los ingresos de Celgene de 2018 ascenderán a 15.300 millones de dólares y los BMS a 22.500 millones. Se espera que la operación por la que se van a unir esté completada en el tercer trimestre de este año.

Celgene estuvo muy castigada en 2018 en bolsa por la preocupación de que perdiera en 2022 la protección de la patente para Revlimid. Aún no está claro que ocurrirá con la patente de Revlimid, pero Celgene está trabajando en una nueva terapia génica experimental llamada terapia con células T CAR y que consiste en tomar las células inmunes de un paciente, manipularlas genéticamente para atacar el cáncer e infundirlas de nuevo en el paciente. Esta área de investigación podría ser uno de las más lucrativas de la biotecnología.

La categoría de medicamento huérfano lo otorga la autoridad sanitaria competente, como es la FDA en Estados Unidos. "Las aprobaciones de medicamentos se acelerarán en 2019 a medida que la FDA promueva la innovación médica, lo que reforzará el crecimiento de los ingresos de las compañías de servicios de biofarma en etapa avanzada", indica Fallon Stephan, analista de la industria de Bloomberg.

El cáncer copará este mercado

El cáncer es el grupo de enfermedades que más medicamentos huérfanos aglutinará, con un 50% del total, según EvaluatePharma, mientras que el segmento de la sangre representará el 12% en 2024. De hecho, entre los ocho fármacos más vendidos a nivel global, seis se destinan a tratar carcinomas. Es el caso de Keytruda, de Merck (se utiliza en casos raros de cáncer de piel, de hígado, de estómago, de vejiga...) Este año sus ventas superarían los 10.100 millones de dólares, por lo que supondría un 23% de sus ingresos totales.

Con una recomendación de compra sobre sus títulos, los analistas esperan que entre 2018 y 2022 su facturación mejore cerca de un 20%, hasta los 50.700 millones de dólares. En esta misma línea, su beneficio crecería un 35% en el mismo período, hasta los 15.700 millones.

También un consejo de adquirir luce Alexion Pharmaceuticals y Vertex Pharmaceuticals. En el primer caso, Soliris, para enfermedades raras asociadas a la sangre, le proporcionará ingresos a la firma, este año, de 3.800 millones de dólares. Por su parte, Vertex es la encargada de Orkambi, con el que facturará cerca de 1.000 millones y que se usa para tratar la fibrosis quística.

Alexion defiende uno de los márgenes de beneficio más altos en 2019 con un 41,25%

Alexion Pharmaceuticals defiende uno de los márgenes de beneficio más altos de las firmas analizadas. Así, si se cumplen las proyecciones, en 2019 convertirá en ganancias 41,25 dólares de cada 100 ingresados.

Otros de los medicamentos huérfanos más vendidos son Imbruvica, de Abbvie y con una facturación estimada para 2019 de 4.500 millones; Darzalex, de Johnson & Johnson y que vendería este año 2.600 millones; y Jakavi, de Novartis y con unos ingresos de 1.150 millones. Los dos primeros se utilizan para luchar contra determinados tipos de cáncer y el tercero trata enfermedades de la médula ósea. En los tres casos los expertos recomiendan mantener los títulos en cartera.