Un hombre con insuficiencia cardiaca inicia un ensayo de terapia genética
La empresa de biotecnología Celladon espera que su tratamiento Mydicar pueda ayudar a pacientes como Lee Adams, que tiene una insuficiencia cardiaca avanzada y necesita dispositivos de asistencia (LVAD) para seguir vivo hasta que haya disponible un donante de corazón.
El tratamiento de Celladon funciona insertando un gen denominado SERCA2a - cuya ausencia hace que los corazones bombeen débilmente - directamente en las células cardiacas con un catéter para repararlas. La prueba evaluará cuánta cantidad del gen llega al tejido cardiaco y qué éxito tiene.
Adams, de Hertfordshire, en el norte de Londres, es el primero de 24 pacientes con bombas cardiacas que recibirá o la terapia genética o un placebo dentro de un estudio clínico financiado en parte por la Fundación Británica del Corazón y patrocinada por Imperial College London.
"La insuficiencia cardiaca avanzada es un estado que lleva a una pobre calidad de vida y acorta la esperanza de vida", dijo el doctor Nick Banner, cardiólogo del hospital Harefield.
"El mejor tratamiento actual disponible es el trasplante, pero la falta de órganos en Reino Unido supone que muchos pacientes morirán en la lista de espera", dijo.
Adams está en esa lista y vive desde hace dos años y medio con una asistencia mecánica que siempre se debe conectar a una fuente de energía mediante una cable que sale de su abdomen.
"No puedes saltar en la ducha... y es difícil dormir con esto pegado. A cada sitio que voy tengo que llevar la fuente de energía y baterías de repuesto en una mochila", añadió.
"Por supuesto, lo mejor que puede pasar sería... que la terapia genética sea una cura milagrosa para mí y otros pacientes", dijo.
Está previsto que los resultados del estudio estén disponibles para el próximo año.